急性髓系白血病（AML）是一种常见且严重的急性白血病，其发病始于骨髓并迅速进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML，作为血液系统中最常见的恶性肿瘤之一，其病情复杂多变，治疗难度大，长期以来一直是临床医生与患者共同面对的巨大挑战。传统的治疗方法虽能在一定程度上控制病情，但总体预后仍不理想，特别是对于特定基因突变的患者群体，寻找更加精准、有效的治疗手段显得尤为迫切。正是在这样的背景下，恩西地平如同一道划破夜空的闪电，以其独特的作用机制和显著的临床疗效，照亮了AML治疗的新道路。作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，恩西地平专门针对IDH1或IDH2基因突变的AML患者，这些突变在AML患者中较为常见，且与疾病的进展和不良预后密切相关。

　　IDH2是一种参与细胞能量代谢的关键酶，当IDH2发生突变时，会导致其催化活性异常，进而产生过量的致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。这种代谢异常会干扰骨髓细胞的正常分化，促进白血病细胞的增殖和存活，最终引发AML。在AML患者中，IDH2突变较为常见，约占所有AML病例的15%至20%。

　　自恩西地平问世以来，多项临床试验已证实其在IDH2突变阳性AML患者中的疗效。在一项名为“AG120-C-001”的I/II期临床试验中，恩西地平单药治疗IDH2突变阳性的AML患者，总体缓解率达到了40%，完全缓解率为23%。这一结果表明，恩西地平对于携带IDH2基因突变的AML患者具有显著的疗效。

　　此外，恩西地平与其他化疗药物联用的疗效也在临床试验中得到了验证。例如，在“AG221-C-001”的I期临床试验中，恩西地平与阿扎胞苷（AZA）联用治疗IDH2突变阳性的AML患者，总体缓解率达到了64%，完全缓解率为32%。这一结果进一步证明了恩西地平在治疗AML中的潜力，尤其是与其他药物联合使用时，能够显著提高患者的疗效。

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