胆管癌是一种较为罕见的恶性肿瘤，其发病率近年来呈现逐年升高的趋势。然而，胆管癌的治疗方案相对匮乏，特别是对于晚期或转移性胆管癌患者，现有的治疗效果并不理想。传统的一线标准化疗方案虽然可以缓解症状，但往往效果有限，且容易产生耐药性。因此，临床急需新的治疗方案来改善胆管癌患者的生存状况。

　　培美替尼/培米替尼（Pemazyre，商品名），作为全球首款胆管癌靶向药，为胆管癌患者带来了新的希望。这款药物由美国Incyte生物制药公司研制，是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，主要用于治疗局部晚期或转移性胆管癌患者，特别是那些已经接受过一线标准化疗且病情进展的患者。

　　培美替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导，降低细胞活力，阻止或减缓癌细胞的扩散。这一机制使得培美替尼在胆管癌治疗中表现出显著的疗效。

　　在多项临床试验中，培美替尼展现出了令人瞩目的治疗效果。例如，在代号为FIGHT-202的临床试验中，共有107例存在FGFR2融合/重排的患者接受了培美替尼治疗。结果显示，培美替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解；疾病控制率为82%。接受治疗的中位缓解持续时间为9.1个月，63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。此外，培美替尼中位总生存期（OS）为21.1个月，与以往二三线治疗患者的历史平均生存期相比，延长了3倍多。

　　除了FIGHT-202试验外，MD安德森癌症中心的V.Subbiah等人还公布了FIGHT-101研究的结果。这项研究纳入了128名在治疗后出现进展、没有可用疗法的晚期癌症患者，包括胆管癌、乳腺癌、结肠癌、肺癌等多种癌症类型。结果显示，在包括胆管癌在内的多个癌种中都观察到了部分缓解，其中胆管癌患者的客观缓解率为36%。此外，研究还发现，具有FGFR基因融合或重排的患者客观缓解率最高，达25%。

　　培美替尼的疗效不仅体现在临床试验中，也在实际的临床应用中得到了验证。许多胆管癌患者在接受培美替尼治疗后，症状得到了显著改善，生活质量得到了提高。例如，一些患者在用药几天后食欲明显好转，皮肤颜色逐渐恢复，腹围缩小，精神状态也越来越好。

　　培美替尼也并非没有副作用。常见的不良反应包括干眼症、睫毛改变、高磷血症、低磷血症、指甲毒性、视力模糊等。然而，这些不良反应大多数是可耐受的，且通过适当的剂量调整和管理可以得到有效控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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