肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma，ACC）是一种罕见但严重的肿瘤类型，发病率较低，但恶性程度高、病情进展快，且易局部转移。对于这类肿瘤，尤其是复发性的肾上腺皮质癌，治疗选择一直相对有限，且治疗效果往往不尽如人意。密妥坦（MITOTANE，又称米托坦）的出现为这部分患者带来了新的希望。
密妥坦由美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产，是首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗肾上腺皮质癌患者的创新药物。它的化学名为1-(2-chlorophenyl)-1-(4-chlorophenyl)-2,2-dichloroethane，通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体功能，从而阻断皮质醇和雄激素的合成与分泌，这一机制不仅能够有效缓解因皮质功能亢进引起的症状，还能显著缩小肿瘤体积，延长患者的生存期。
在复发性肾上腺皮质癌的治疗中，密妥坦展现出了显著的有效率。多项临床研究显示，密妥坦常与化疗药物联合使用，如依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP）方案，作为一线治疗的首选。这种联合治疗方案的总有效率可达48.6%，显著提高了患者的无进展生存期和总生存期。即便是在二线治疗中，吉西他滨加卡培他滨或链脲霉素等方案，也可能作为继续密妥坦治疗的备选，为患者提供更多治疗可能。
密妥坦不仅在与化疗药物的联合治疗中表现出色，其作为单药治疗也具有一定的疗效。尽管其疗效相对有限，但在少数情况下，患者仍能获得有利的反应。例如，有研究显示，在特定条件下，密妥坦单药治疗可使部分晚期ACC患者获得完全缓解，这无疑为患者带来了极大的鼓舞。
密妥坦的疗效并非毫无代价。患者在使用过程中可能会出现一系列不良反应，如胃肠道反应、神经肌肉毒性、皮肤病变以及泌尿生殖系统毒性等。因此，在治疗过程中，医生需要根据患者的具体情况调整剂量，并在熟悉此药的医师指导下进行。同时，对于严重程度的肝脏或肾脏受损患者，应谨慎使用或避免使用此药。
密妥坦治疗的有效性和安全性还与其血药浓度密切相关。大量循证医学证据显示，当密妥坦的血药浓度超过14mg/L时，可以显著延长患者的生存期。然而，当血药浓度超过20mg/L时，患者可能会出现神经肌肉毒性症状。因此，所有应用密妥坦治疗的患者，均应进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整用药剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍
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