急性髓性白血病（AML）是一种罕见但侵袭性极高的血液与骨髓癌症，FLT3基因突变在AML患者中相当常见，且与疾病的发生、发展及不良预后密切相关。因此，针对FLT3突变的靶向治疗成为了治疗AML的新途径，而米哚妥林（Midostaurin，商品名：Rydapt，雷德帕斯）就是这一领域的明星药物。

　　米哚妥林是一种口服多激酶抑制剂，主要通过抑制FLT3等关键激酶的活性来发挥治疗作用。FLT3是一种细胞表面蛋白质，对特定血液细胞的增殖起着至关重要的作用。在AML患者中，FLT3基因突变可导致疾病快速恶化、复发率升高以及生存率下降。米哚妥林通过阻断FLT3受体的信号传导，能够有效控制和缓解由FLT3突变引起的骨髓细胞异常增殖，促进白血病肿瘤细胞的凋亡。

　　2017年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了米哚妥林用于治疗新诊断的FLT3突变阳性（FLT3+）AML成年患者。这一批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，该试验纳入了717名未经治疗的FLT3+AML患者。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有显著提高。具体而言，米哚妥林治疗组的风险比（HR）为0.77，且统计学上具有显著性（p=0.016），这表明米哚妥林能显著延长患者的生存期。

　　除了针对FLT3突变的AML患者外，米哚妥林还用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）以及肥大细胞白血病（MCL）。在一项针对ASM患者的单臂开放标签研究中，患者接受米哚妥林治疗后，完全缓解（CR）加不完全缓解（ICR）的比率为38%，对于伴有血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）患者，这一比率为16%，而在一名肥大细胞白血病（MCL）患者中，也达到了CR。

　　然而，尽管米哚妥林在AML治疗中取得了显著的疗效，但它也伴随着一定程度的不良反应。常见的不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、上呼吸道感染等。其中，发热性中性粒细胞减少症是米哚妥林治疗中最为常见的严重不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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