吉列替尼/适加坦（XOSPATA）作为一种新型、高度选择性的FLT3抑制剂，在治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML）方面展现出了显著的有效性。

　　吉列替尼/适加坦（XOSPATA）由日本安斯泰来公司研发，并得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，现已在国内上市。这种药物对FLT3突变具有高选择性，抑制作用更强，脱靶效应更小，能够有效地抑制FLT3突变亚型（ITD和TKD）的活性，并且对c-Kit仅有轻微的抑制作用。此外，吉列替尼还抑制酪氨酸激酶AXL的活性，这种激酶与FLT3抑制剂耐药相关，从而增强了药物的疗效和适用范围。

　　在多项临床研究中，吉列替尼/适加坦（XOSPATA）表现出了令人瞩目的疗效。在I-II期研究中，吉列替尼单药治疗持续抑制FLT3的自我磷酸化，每天至少80mg的剂量使得41%的复发或难治性FLT3突变AML患者达到了复合完全缓解（血液学恢复正常或不正常的完全缓解）。而在进一步的研究中，推荐的起始剂量为120mg/天。

　　在ADMIRAL临床研究中，吉列替尼治疗FLT3突变的复发难治性AML患者的中位总生存期（OS）为9.3个月，显著长于接受挽救性化疗的患者的OS（5.6个月）。同时，吉列替尼组的一年生存率为37.1%，而挽救性化疗组的一年生存率为16.7%。这些数据充分证明了吉列替尼/适加坦（XOSPATA）在改善白血病疾病控制情况方面的有效性。

　　此外，吉列替尼/适加坦（XOSPATA）还可以安全地联合强化化疗，以及作为一种单药维持疗法，用于新确诊的AML成人患者。该药的耐受性良好，多数患者可以耐受并顺利完成治疗。同时，吉列替尼还可以通过抑制FLT3下游通路ERK、STAT5和AKT的磷酸化，从而起到抗白血病活性，进一步增强了其治疗效果。

　　当然，吉列替尼/适加坦（XOSPATA）也存在一些副作用和并发症，如肺炎、大肠穿孔和败血性休克等。然而，这些副作用的发生率相对较低，且多数可以通过适当的医疗干预和管理得到缓解。

　　综上所述，吉列替尼/适加坦（XOSPATA）在治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML方面展现出了显著的有效性。其高选择性、强抑制作用和低脱靶效应等特点使得该药物成为治疗此类白血病的重要选择之一。随着研究的深入和临床应用的不断推广，相信吉列替尼/适加坦（XOSPATA）将为更多的白血病患者带来希望和福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)具有稳定的安全性？

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