培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib），作为一种激酶抑制剂，近年来在胆管癌的治疗中崭露头角。它通过阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，有助于阻止或减缓癌细胞的扩散，为胆管癌患者提供了新的治疗选择。培米替尼由Incyte公司研发，并在2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗已经接受过至少一种系统性治疗，并经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。它是全球首个获批用于胆管癌的靶向药物，为胆管癌的治疗带来了革命性的突破。

　　从临床试验数据来看，培米替尼在治疗胆管癌方面表现出了显著的效果。一项名为FIGHT-202的II期临床试验评估了培米替尼在107名既往治疗过的FGFR2基因融合或非融合重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中的疗效。结果显示，客观缓解率（ORR）为36%，其中2.8%的患者实现了完全缓解，33%的患者部分缓解。中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月，有24名患者（63%）的应答持续超过6个月，7名患者（18%）的应答持续超过12个月。这些数据表明，培米替尼在控制胆管癌病情和改善预后方面具有显著效果。

　　此外，培米替尼在治疗胆管癌时还表现出了较高的安全性。尽管它可能引起一些副作用，如电解质紊乱、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳等，但整体而言，其毒性作用较低，不良反应较少。这使得培米替尼成为胆管癌患者的一种相对安全和有效的治疗选择。

　　除了单药治疗外，培米替尼还可以与其他药物联合使用，以进一步提高治疗效果。例如，在一例肝内胆管细胞癌术后复发的病例中，患者接受了培米替尼联合信迪利单抗的靶免联合治疗方案。经过4个周期的治疗后，患者的肿瘤明显缩小，胆管内癌栓基本消失，随后成功进行了手术切除。术后继续采用该联合方案进行辅助治疗，目前患者情况良好。这一病例表明，培米替尼联合免疫治疗可能为胆管癌患者带来更好的治疗效果和生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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