恩西地平（Enasidenib，商品名Idhifa），作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的新型靶向治疗药物，近年来在治疗携带IDH2基因突变的急性髓系白血病（AML）患者中展现出了显著的疗效。这种小分子药物由美国的新基（Celgene）和Agios两家公司共同研发，并于2017年8月1日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，目前已在多个国家和地区如美国、欧盟、日本、加拿大和澳大利亚等上市用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。

　　恩西地平的作用机制是通过抑制突变的IDH2酶活性，从而降低由IDH2基因突变导致的特异性代谢产物——2-羟基戊二酸（2-HG）的水平。这种抑制作用不仅有助于恢复细胞的正常代谢，还能诱导白血病细胞的分化，抑制其生长，并诱导白血病细胞的凋亡，同时逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平能够高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。这种高度特异性使得恩西地平对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响。

　　临床试验显示，恩西地平在治疗复发或难治性AML患者中确实具有一定的疗效。它不仅能改善患者的生存期，还能有效减少骨髓转移，为AML患者提供了新的治疗希望。恩西地平的抑制作用具有可逆性，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复，这有利于减少药物的毒副作用。尽管恩西地平在治疗过程中可能会带来一些不良反应，如恶心、呕吐、腹泻、食欲减退和胆红素升高等，但这些不良反应一般可以通过调整剂量、监测指标和对症处理等措施进行缓解。

　　恩西地平并不能直接治愈白血病，它主要通过抑制突变IDH2酶的活性，恢复细胞的正常代谢，从而阻止白血病细胞的增殖和分化，帮助患者改善病情、提高生活质量。因此，患者在使用恩西地平时应严格遵循医嘱，密切关注病情变化，并定期进行血液检测和监测。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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