多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，简称MM）是一种血液系统的恶性肿瘤，其特点是骨髓内浆细胞异常增生，导致骨骼破坏、贫血、肾功能损害等症状。尽管近年来治疗手段有所进步，但多发性骨髓瘤的预后仍然较差，患者生存期有限。然而，随着新型药物的不断研发，如伊沙佐米（Ixazomib，商品名Ninlaro，也称恩莱瑞），多发性骨髓瘤的治疗前景正在逐步改善。

　　伊沙佐米是一种口服的、具有高选择性的蛋白酶体抑制剂，由武田制药公司研发。它于2015年首次在美国获得批准上市，随后在2018年在中国也获得了批准。伊沙佐米的主要适应症为既往曾接受至少一次治疗的多发性骨髓瘤患者，通常与来那度胺和地塞米松联合使用。

　　伊沙佐米的作用机制是通过优先结合20S蛋白酶体β5亚基的凝乳胰蛋白酶样活性位点，抑制蛋白酶体的活性，从而抑制肿瘤细胞的生长和分裂。这种抑制作用导致细胞内异常蛋白质的积累，激活应激反应，最终诱导肿瘤细胞凋亡。

　　在临床研究中，伊沙佐米联合来那度胺和地塞米松（IRd）的治疗方案显示出了显著的疗效。研究表明，该方案能够显著缩短起效时间，并延长患者的生存期达10个月。对于细胞遗传学高危的病人，伊沙佐米组的中位无进展生存期（PFS）与总体人群和高危细胞遗传学人群相似，并且比对照组延长近10个月。此外，伊沙佐米的起效时间也非常迅速，通常在1.1个月内即可观察到疗效。

　　在安全性方面，伊沙佐米与对照组相比，并没有明显增加不良事件的发生率。特别是在蛋白酶体抑制剂特异性的周围神经病变（PN）发生率方面，伊沙佐米组并没有明显增加PN的发生率，3级的PN发生率没有差别，且没有4级PN的发生。然而，患者仍需注意可能出现的副作用，如腹泻、恶心、呕吐、皮疹等，并在医生的指导下进行治疗。

　　在中国进行的一项随机、双盲、安慰剂对照的III期C16010中国延续性研究中，伊沙佐米也显示出了显著的疗效。该研究入组了115例患者，其中伊沙佐米治疗组的中位PFS为6.7个月，而安慰剂组为4个月。在中位随访19.8个月的OS最终分析中，伊沙佐米治疗组患者的中位OS为25.8个月，而安慰剂组患者的中位OS为15.8个月。此外，伊沙佐米治疗组的总体缓解率（ORR）也显著高于安慰剂组。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 伊沙佐米 https://www.kangbixing.com/drug/yszm/