慢性粒细胞白血病（CML）是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，其特征是血液干细胞中形成名为BCR-ABL的异常蛋白质，导致过量癌性血细胞的产生。每10万人中就有1到2人患有此病，且随着病情的发展，正常的白细胞、红细胞和血小板将无法产生，从而导致免疫力下降和严重贫血等症状。若得不到有效控制，患者生命将受到严重威胁。

　　传统的CML治疗方法包括化疗和干扰素治疗等，但这些方法长期疗效有限，且常伴有严重的副作用，影响患者的生活质量。因此，医学界一直在寻找更为安全、有效的治疗方法。阿西米尼布（SCEMBLIX）作为一种创新药物，为CML患者带来了新的希望。

　　阿西米尼布（SCEMBLIX），也被称为Asciminib，由诺华制药公司开发，是全球首个且唯一获批的STAMP抑制剂。它通过直接结合BCR-ABL激酶的非活性构象，抑制该激酶的活性，从而克服了对其他酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的耐药性。这一独特的分子结构和作用机制，使得阿西米尼布对携带费城染色体（Ph+）的CML患者具有强大的抑制作用。

　　阿西米尼布主要用于治疗成人新诊断的慢性期（CML-CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病患者。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的指南，获得突破性疗法指定的治疗方法必须针对严重或危及生命的疾病，并在一个或多个临床重要的终点上表现出潜在的明显改善。阿西米尼布正是基于来自III期ASC4FIRST研究的积极数据，获得了FDA的突破性疗法指定。

　　在这项研究中，阿西米尼布在48周时达到了优越的分子反应达到深度反应（MMR）率，相较于研究者选择的TKIs（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）以及仅使用伊马替尼的患者，表现出了更好的效果。此外，与标准治疗的TKIs相比，阿西米尼布还展现出了更为良好的安全性和耐受性，不良事件和治疗中断的发生率较低。

　　阿西米尼布的使用方法和剂量也经过了精心设计。对于先前接受过两次或多次TKI治疗的Ph+CML-CP患者，推荐剂量为80毫克口服，每日一次，或40毫克口服，每日两次，间隔约12小时。对于出现T315I突变的CP中Ph+CML患者，推荐剂量为200毫克，口服，每日两次，间隔约12小时。在服用阿西米尼布之前至少2小时和之后1小时应避免进食，且应整片吞服药片，不要破碎、压碎或咀嚼。

　　然而，阿西米尼布也存在一些不良反应和注意事项。最常见的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。此外，阿西米尼布还可能对孕妇和哺乳期妇女造成不良影响，因此在这些人群中应谨慎使用。对于具有生殖潜力的女性，在治疗期间和末次给药后1周内应使用有效避孕方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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