威罗菲尼（VEMURAFENIB/ZELBORAF）是一种针对BRAF基因突变的高效抑制剂，其首次在美国上市是在2011年，由Plexxikon公司研发。在国内，威罗菲尼于2017年3月被CFDA批准上市，主要用于治疗BRAF突变的晚期恶性黑色素瘤患者。威罗菲尼在非黑色素瘤治疗中的潜力也逐渐被揭示。

　　威罗菲尼作为BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶的某些突变体（包括BRAF V600E）的口服小分子抑制剂，其主要作用机制是通过抑制BRAF，阻断有丝分裂原活化蛋白激酶（MAPK）信号通路，从而遏制失控的肿瘤细胞分裂。这一机制使得威罗菲尼在黑色素瘤治疗中取得了显著成效，特别是在BRAF V600E突变的患者中。

　　在非黑色素瘤领域，威罗菲尼同样展现出了治疗潜力。临床试验显示，对于有BRAF V600突变的非小细胞肺癌患者，威罗菲尼无论是对于曾接受过治疗还是没有接受过治疗的患者，都表现出了较为满意的疗效。其安全性和有效性都较高，适合长期治疗。此外，威罗菲尼还被用于转移性甲状腺乳头状癌（PTC）的治疗探索。由于晚期PTC患者中经常发生BRAF原癌基因激酶激活突变，威罗菲尼作为V600E BRAF抑制剂，在治疗黑素瘤方面具有显著的临床活性，因此也被视为转移性PTC治疗的一个有效策略。

　　具体来说，一项针对转移性PTC患者的临床试验中，威罗菲尼的起始剂量为240 mg-360 mg BID，随后递增至720 mg BID。在纳入的3例隐匿性V600E BRAF突变的转移性PTC患者中，有1例患者的肺目标病灶减小31%，确定为部分缓解，且缓解持续时间为7.6个月，疾病进展的时间为11.7个月。其他两位患者病情稳定，疾病进展时间分别为13.2个月和11.4个月。这些数据表明，威罗菲尼对于转移性PTC患者似乎具有很有前景的治疗疗效。

　　尽管威罗菲尼在非黑色素瘤治疗中的有效性得到了初步验证，但仍需进一步的临床试验来证实其疗效和安全性。同时，威罗菲尼的使用也需要在专业医生的指导下进行，以确保患者得到合理的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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