胆管细胞癌是一种在胆管中形成的罕见且具有侵袭性的癌症，其晚期阶段通常指肿瘤已经扩散到身体其他部位，如肝脏、胰腺、淋巴结等，并且无法通过手术进行彻底切除。晚期胆管细胞癌的治疗较为困难，需要综合治疗手段，而培美替尼/达伯坦（PEMAZYRE）作为一种创新药物，为这一难治性疾病提供了新的治疗希望。

　　培美替尼（Pemazyre/Pemigatinib）是由美国Incyte生物制药公司开发的一种选择性抑制药，它主要抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的活性。FGFR在人体中参与多种生理过程的调节，包括胚胎发育、细胞分化、增殖和迁移等。在癌症中，FGFR的异常激活可以成为一个重要的肿瘤驱动突变，促进肿瘤的生长和扩散。据统计，约有7.1%的癌症患者存在FGFR基因的异常，包括基因的扩增、激活突变和基因融合。胆管细胞癌就是FGFR基因变异较多的癌症之一。

　　培美替尼在治疗晚期胆管细胞癌中的有效性得到了多项研究的证实。2020年4月，培美替尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗已扩散或无法通过手术切除的成人胆管癌，特别是那些具有FGFR2基因融合的胆管癌患者。这一批准基于FIGHT-202研究的结果，该研究评估了培美替尼在107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者中的疗效。这些患者之前至少接受过一次治疗，并且疾病出现进展。研究结果显示，38例FGFR2融合或重排的患者在接受培美替尼二线治疗后，达到了35.5%的客观缓解率，中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）高达21.1个月。相比之下，目前被认为是肝内胆管癌全身化疗一线金标准的顺铂联合吉西他滨治疗方案，其mOS仅为11.7个月。

　　此外，FIGHT-101研究也进一步验证了培美替尼在治疗晚期胆管细胞癌中的潜力。这项研究纳入了128名在治疗后出现进展、没有可用疗法的晚期癌症患者，包括胆管癌、乳腺癌、结肠癌、肺癌等多种实体瘤。结果显示，在培美替尼治疗后，有12名（9.4%）患者出现了部分缓解，其中5名是胆管癌患者。在携带FGF/FGFR基因变异的患者中，客观缓解率为12.7%，其中具有FGFR基因融合或重排的患者客观缓解率最高，达25%。

　　培美替尼在治疗晚期胆管细胞癌中的有效性不仅体现在其抗肿瘤活性上，还体现在其改善患者生活质量方面。晚期胆管细胞癌患者常常会出现恶心、呕吐、腹胀等消化道症状，这些症状可以通过药物控制，从而提高患者的生活质量。培美替尼作为一种靶向药物，通过干扰恶性肿瘤细胞的生长信号，抑制肿瘤的生长和扩散，从而减轻肿瘤负荷，缓解症状。

　　然而，培美替尼在治疗过程中也可能出现一些不良反应。最常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍等。此外，还有一些患者可能出现较为严重的不良反应，如干眼症、睫毛改变、视力模糊等。因此，在使用培美替尼时，需要密切监测患者的不良反应，并根据需要进行剂量调整或停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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