胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，发生在肝脏内外的胆管，每年在美国约有8000人被诊断为胆管癌。IDH1突变是一种常见的基因突变，存在于多种血液癌症和实体瘤中，包括急性髓系白血病和胆管癌。这种突变导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。

　　艾伏尼布（Ivosidenib），商品名为拓舒沃（TIBSOVO），是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，于2021年8月26日获得美国FDA批准，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。这一批准是基于一项名为ClarIDHy的随机3期临床试验结果。

　　在这项临床试验中，共纳入了185例IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者先前在接受过一种或两种系统疗法后出现疾病进展。试验将患者随机分配到拓舒沃治疗组和安慰剂组，直到疾病进展或不可接受的毒性。研究的主要疗效指标是由独立评审委员会根据RECIST v1.1标准评估的无进展生存期（PFS）。

　　试验结果显示，拓舒沃治疗组的患者在疾病进展和死亡风险方面降低了63%，相较于安慰剂组表现出显著优势。拓舒沃组的中位无进展生存期（PFS）为2.7个月，而安慰剂组仅为1.4个月。此外，拓舒沃组的患者在6个月和12个月时分别有32%和22%的患者保持无进展或死亡，而安慰剂组则没有患者达到这一标准。

　　除了无进展生存期，艾伏尼布拓舒沃也改善了患者的总生存期（OS）。拓舒沃组的中位总生存期（OS）为10.3个月，而安慰剂组为7.5个月。尽管由于临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者有70.5%随着疾病进展转入治疗组，导致总生存期差异未达到统计学显著标准，但拓舒沃的疗效依然显著。

　　拓舒沃的推荐用药剂量为每日口服500毫克，可与或不与食物同服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。然而，患者在使用拓舒沃治疗期间应避免高脂饮食，并根据身体情况和药物耐受程度调整用药剂量。艾伏尼布拓舒沃在治疗胆管癌方面的显著疗效不仅体现在延长生存期上，还体现在改善患者的生活质量及疾病进展状况上。拓舒沃通过抑制IDH1酶的活性，阻断癌细胞的生长和扩散，为患者提供了新的治疗选择。

　　尽管拓舒沃在使用过程中可能会出现一些副作用，如恶心、呕吐、疲劳、腹泻等，但大多数副作用为轻至中度，并且患者的耐受性较高。此外，拓舒沃作为一种靶向治疗药物，能够精确地作用于特定的基因突变，减少对正常细胞的毒副作用，这也是其相较于传统化疗药物的一大优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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