恩西地平（Idhifa/Enasidenib）作为一种新型的精准治疗药物，在肿瘤治疗领域引起了广泛的关注。它是一种针对IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）突变基因的靶向治疗药物，为IDH2突变的急性髓系白血病（AML）患者提供了新的治疗选择。

　　IDH2是一种参与细胞能量代谢过程的酶，当IDH2发生突变时，会导致细胞能量代谢异常，从而促使肿瘤的形成。在AML患者中，IDH2基因突变导致酶活性异常，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），从而抑制细胞分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平通过特异性地结合突变的IDH2酶，阻止其产生2-HG，恢复细胞的正常代谢和分化，进而达到治疗AML的目的。

　　恩西地平是一种口服给药的小分子药物，可以高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。这种高度特异性的抑制作用使得恩西地平对不同类型的IDH2突变都有显著的疗效，而对野生型的IDH2则没有影响。此外，恩西地平的抑制作用是可逆的，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复，这有利于减少药物的毒副作用。

　　恩西地平的临床研究表明，它对IDH2突变的AML患者有显著的疗效。在一项纳入199例IDH2突变的复发或难治性AML患者的I/II期临床试验中，恩西地平的总有效率（ORR）为40.3%，完全缓解率（CR）为19.3%，部分缓解率（PR）为15.6%。对于初次复发或难治的患者，其总有效率达到40.6%，完全缓解率为19.8%。这些数据表明，恩西地平在治疗IDH2突变的AML患者中具有显著的疗效。

　　此外，恩西地平还能够改善患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。在临床试验中，恩西地平的中位PFS为6.9个月，中位OS为9.3个月，达到CR的患者的中位OS更是达到了19.7个月。对于需要输血或血小板的患者，恩西地平治疗后，有34%的患者不再需要输血，进一步证明了其改善血液学症状的能力。

　　尽管恩西地平在治疗AML中展现出了良好的疗效，但其也存在一些潜在的副作用需要关注。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、胆红素升高等消化道反应，以及贫血、血小板减少等血液系统反应。此外，恩西地平还可能引发高胆红素血症、IDH分化综合征等严重不良反应，这些反应需要密切监测和及时处理。在治疗过程中，医生应根据患者的具体情况调整药物剂量和给药方案，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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