肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma，ACC）是一种罕见的恶性肿瘤，起源于肾上腺皮质，其临床发病率极低，但恶性程度高、侵袭性强，预后往往较差。患者的五年总生存率仅为15-44%，这使得肾上腺皮质癌成为最致命的内分泌恶性肿瘤之一。面对这一严峻挑战，医学界一直在寻找有效的治疗方法，而米托坦（Mitotane，商品名Lysodren）在这一领域展现出了显著的疗效。

　　米托坦是一种化疗药物，自1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌以来，已在多个国家和地区广泛应用。它是目前唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。

　　米托坦的主要作用机制是通过抑制胆固醇侧链裂解酶，从而抑制肾上腺皮质的分泌功能，导致肾上腺皮质萎缩或坏死。这种药物还能够通过未知机制对肾上腺皮质产生直接和选择性的细胞毒性作用，进一步抑制肿瘤的生长。临床研究表明，米托坦对于肾上腺皮质癌的治疗具有客观的有效率，范围为34%～61%，中位缓解期为6～7个月。对于功能性肾上腺皮质癌，米托坦不仅可以缓解皮质功能亢进的症状，还能使肿瘤缩小，延长患者的生存期。

　　尽管米托坦在治疗肾上腺皮质癌方面取得了显著的疗效，但它并不能彻底治愈这一疾病。对于肾上腺皮质癌患者来说，手术切除仍然是唯一可能实现治愈的方法。然而，由于许多患者在确诊时已处于晚期，无法进行手术，因此药物治疗成为他们的重要选择。米托坦在这种情况下发挥了重要作用，它能够减轻患者的症状，延缓病情的进展，提高患者的生活质量。

　　然而，米托坦的使用也伴随着一定的副作用。常见的副作用包括胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹泻）、神经肌肉毒性（如嗜睡、眩晕、头痛）、皮肤病变（如皮疹）以及泌尿生殖系统毒性等。因此，在使用米托坦时，必须严格遵医嘱，密切关注患者的反应，并根据情况调整剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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