普吉华/普拉替尼（Pralsetinib），作为一种针对RET基因突变的靶向治疗药物，在晚期甲状腺癌的治疗上展现了显著的疗效，为患者的生活质量带来了质的飞跃。

　　普拉替尼是一种受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，是中国第一个获批的选择性RET抑制剂。它通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效抑制了表达RET基因变异的细胞增殖。这一机制对于甲状腺癌的治疗尤为重要，因为RET基因的突变是甲状腺癌，尤其是甲状腺髓样癌（MTC）的常见驱动因素。在晚期甲状腺癌患者中，RET基因突变往往导致细胞异常增殖，进而形成肿瘤。普拉替尼的出现，恰好针对这一关键环节，通过精准抑制RET蛋白激酶，从而抑制了癌细胞的生长，使癌症受影响的组织或器官得以恢复正常。

　　普拉替尼在晚期甲状腺癌治疗中的显著疗效，得到了多项临床试验的证实。一项针对RET突变阳性的晚期甲状腺癌患者的临床试验显示，使用普拉替尼治疗后，有57%的患者出现了肿瘤缩小，且疗效可持续高达1年以上。这一数据无疑为晚期甲状腺癌患者带来了新的希望。同时，普拉替尼在甲状腺癌患者中的安全性也得到了充分验证。临床试验结果显示，普拉替尼的主要不良反应为轻度的恶心、腹泻和体重减轻等，且多数患者可以通过药物调整或支持治疗来缓解这些不良反应。相较于传统的放化疗，普拉替尼不仅有效减轻了患者的身体负担，还显著提高了生活质量。

　　普拉替尼的显著疗效不仅体现在RET突变阳性的甲状腺癌患者中，还适用于RET融合阳性的甲状腺癌患者。对于这部分患者而言，普拉替尼同样展现出了优异的疗效。一项针对RET融合阳性的甲状腺癌患者的全球性I/II期ARROW研究结果显示，普拉替尼在初治和经治患者中均表现出持久的临床获益。在初治患者中，客观缓解率（ORR）高达89%，所有患者的肿瘤均出现缩小；在经治患者中，ORR也达到了60%，几乎所有患者（98%）都出现了肿瘤缩小。这一数据充分证明了普拉替尼在RET融合阳性甲状腺癌患者中的疗效和安全性。

　　普拉替尼的显著疗效不仅得到了临床试验的证实，还得到了国内外权威医疗机构的认可。2020年9月，普拉替尼获美国FDA批准上市，用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌成人患者。随后，普拉替尼又扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌MTC患者。在中国，普拉替尼也于2021年3月获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

　　普拉替尼的显著疗效为晚期甲状腺癌患者带来了新的治疗选择和希望。它的出现不仅提高了患者的生存率和生活质量，还推动了甲状腺癌治疗领域的发展。随着医学科技的不断进步和创新药物的不断涌现，相信未来会有更多像普拉替尼这样的创新药物出现，为癌症患者带来更多的福音和希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

　　更多药品详情请访问 普拉替尼 https://www.kangbixing.com/drug/plxtn/