艾伏尼布，商品名为拓舒沃（TIBSOVO），是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。作为中国首个获批的IDH1抑制剂，艾伏尼布在治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中展现出了显著的功效。

　　急性髓系白血病（AML）是一种由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤。这种肿瘤具有异质性，目前的治疗方法包括化疗、放疗、干细胞移植等多种方式，但预后一般。艾伏尼布的出现，为AML患者提供了新的治疗选择和希望。

　　艾伏尼布的主要作用机制是通过靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，从而防止代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累。这种高度特异性的作用机制使得艾伏尼布在治疗IDH1突变的癌症中表现出显著的效果。临床试验数据显示，在主要疗效人群中，艾伏尼布治疗后的完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率为21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2个月、9.3个月和6.5个月，显示了艾伏尼布良好的安全性和持久缓解的效果。

　　除了单药治疗外，艾伏尼布还可以与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的AML患者，特别是75岁或以上的老年人或因合并症不能使用强化诱导化疗的患者。此外，艾伏尼布还适用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　在使用艾伏尼布治疗AML患者时，必须确定患者骨髓或外周血中具有IDH1突变。推荐剂量为500毫克，每日一次，可空腹或餐后口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对于未出现疾病进展或不可接受毒性的患者，需至少接受6个月治疗，以充分观察临床反应。

　　值得注意的是，艾伏尼布虽然能为AML患者带来新的选择和希望，但并不能完全治愈白血病。然而，通过抑制IDH1突变导致的肿瘤代谢异常，艾伏尼布能够抑制肿瘤的生长和存活，从而延长患者的生存期，缓解病情，提高患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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