马法兰（Melphalan），又名美法仑、马尔法兰，是一种广泛应用于多种肿瘤治疗的化疗药物，尤其在多发性骨髓瘤的治疗中扮演着重要角色。早在1964年，马法兰就被美国食品与药物管理局（FDA）批准上市，用于治疗多种恶性肿瘤，包括多发性骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌等。在多发性骨髓瘤中，马法兰可通过破坏异常增生的浆细胞，减轻症状，延缓疾病进展。其作用机制主要是抑制癌细胞的增殖和分裂，从而减少肿瘤负荷并缓解相关症状。

　　对于复发难治性多发性骨髓瘤患者，马法兰也显示出一定的疗效。一项关于马法兰的研究指出，在自体造血干细胞移植前的调节治疗中，使用剂量超过200mg/平米的马法兰能够改善患者的缓解率。研究纳入113名多发性骨髓瘤患者，结果显示，接受高剂量马法兰治疗的患者在移植后的缓解率显著高于低剂量组，且两组的死亡风险率和进展/死亡率无明显差异。这表明，马法兰在复发难治性多发性骨髓瘤的预处理治疗中具有一定的有效性。

　　此外，FDA曾加速批准马法兰的氟芴酰胺衍生物（Melphalan Flufenamide，Pepaxto）联合地塞米松用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的成年患者。这些患者已接受至少四项前期疗法，并且对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、靶向CD38的单抗产生耐药性。然而，这一加速批准是基于一项多中心、单臂试验（HORIZON研究）的积极数据，而随后的III期确证性试验（OCEAN研究）未能证实Pepaxto的临床获益。因此，FDA最终撤回了这一批准。尽管如此，这一研究仍然为马法兰在复发难治性多发性骨髓瘤中的应用提供了新的思路。

　　值得注意的是，马法兰在治疗过程中也存在一些不良反应。最常见的毒性反应是骨髓抑制，包括白细胞和血小板下降，这通常是剂量限制性毒性。长期应用马法兰还可能增加患白血病或骨髓增生异常综合征的风险。此外，消化系统反应如恶心、呕吐和食欲减退也较为常见。因此，在使用马法兰时，需要密切监测患者的血液学指标和不良反应情况，及时调整治疗方案。

　　综上所述，马法兰在复发难治性多发性骨髓瘤的治疗中显示出一定的疗效。然而，由于其不良反应和耐药性等问题，马法兰的应用仍需谨慎。未来，随着新药的不断涌现和临床研究的深入，期待有更多有效的治疗方案能够问世，为复发难治性多发性骨髓瘤患者带来更好的生存质量和预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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