胆管癌是一种罕见但致命的癌症，通常发生在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里。由于其发病部位特殊且症状不明显，大多数胆管癌患者在确诊时已是晚期，错过了最佳手术治疗时机。因此，针对这类患者的有效治疗方法一直是医学界研究的重点。一种名为培米替尼（Pemazyre，也称达伯坦或Pemigatinib）的新药在治疗FGFR2阳性的胆管癌患者中展现出了显著的疗效，为这类患者带来了新的希望。

　　培米替尼是由信达生物和Incyte公司共同研发的一种选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。它通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长。2020年4月，培米替尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌，成为全球首款胆管癌靶向疗法。

　　在临床试验中，培米替尼的疗效得到了充分验证。一项名为FIGHT-202的II期临床试验评估了培米替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和疗效。研究结果显示，接受培米替尼治疗的患者的客观缓解率达到35.5%，疾病控制率达到82%。中位缓解持续时间超过了9个月，这意味着大多数患者在接受培米替尼治疗后，肿瘤得到了有效控制，且缓解时间相对较长。这对于提高患者的生活质量、延长生存期具有重要意义。

　　除了FIGHT-202研究外，MD安德森癌症中心的V.Subbiah等人还发表了FIGHT-101研究的结果。这项研究纳入了128名在治疗后出现进展且没有可用疗法的晚期癌症患者，包括胆管癌、乳腺癌、结肠癌、肺癌等多种癌症类型。其中，有79名患者携带FGF/FGFR基因变异。结果显示，培米替尼在胆管癌中的客观缓解率达到36%，并且在包括胆管癌在内的多个癌种中都观察到了部分缓解。这进一步证明了培米替尼在胆管癌中的有效性，并显示出其在其他具有FGF/FGFR变异的癌症中的潜在活性。

　　培米替尼的安全性也是其备受关注的原因之一。在临床试验中，大多数不良事件的严重程度为1级或2级，且没有因治疗相关不良事件而停止治疗或导致死亡的病例。主要出现的不良反应包括干眼症、睫毛改变、高磷血症、低磷血症、指甲毒性、视力模糊等。这些不良反应多为可逆性，且可以通过适当的剂量调整和管理来减轻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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