阿西米尼是一种激酶抑制剂,它能够有效抑制ABL-激酶活性,对于慢性期Ph+CML患者具有显著的治疗效果。该药物已经获得了加速批准,用于治疗曾经接受过2种或更多酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗的CML患者。此外,阿西米尼也适用于Ph+CML-CP中具有T315I遗传差异(突变)的成人患者。
阿西米尼的工作原理是通过与ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋结合,从而抑制BCR-ABL1的活性。与传统的TKIs相比,阿西米尼的作用位点更为特殊,这使得它能够解决一些患者对传统TKIs耐药和不耐受的问题。在一项名为ASC4FIRST的3期临床试验中,阿西米尼展现出了卓越的疗效和良好的安全性。具体来说,在48周时,接受阿西米尼治疗的患者中有68%达到了主要分子学缓解(MMR),而使用标准疗法的患者仅有49%达到这一水平。此外,阿西米尼组患者的≥3级治疗相关不良反应发生率也更低,仅为25.5%,相比之下,其他TKIs则高达33%至42%。
阿西米尼不仅在新诊断的Ph+CML患者中表现出色,在已经接受过多种TKIs治疗的患者中也显示出显著的疗效。一项研究评估了阿西米尼对233名慢性期Ph+CML成人的治疗效果,这些患者之前曾接受过两种或更多种TKIs的治疗。研究结果显示,治疗24周后,接受阿西米尼治疗的患者中有25%出现了主要分子学反应,而接受另一种TKI博舒替尼的患者中这一比例为13%。经过96周的治疗后,接受阿西米尼治疗的患者中出现主要分子学反应的比例上升至38%,而接受博舒替尼治疗的患者中这一比例仅为16%。
然而,阿西米尼在治疗过程中也可能出现一些不良反应。最常见的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻等。此外,患者还可能出现高血压、超敏反应、骨髓抑制以及心血管毒性等。因此,在使用阿西米尼治疗期间,需要密切监测患者的反应,并根据临床指示进行适当的治疗调整。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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