急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液系统恶性肿瘤，通常需要通过强烈的化疗进行治疗。然而，对于部分复发或难治性AML患者，尤其是那些不能耐受强烈化疗的老年患者，治疗方案的选择变得尤为困难。近年来，随着医学研究的不断深入，一种新型的药物——维奈克拉（Venetoclax/Venclyxto）的出现为这部分患者带来了新的希望。

　　维奈克拉是全球首个获批的BCL-2抑制剂，也是首个获批的以蛋白质-蛋白质相互作用为靶点的小分子药物。它的主要作用机制是通过与BCL-2蛋白直接结合，抑制蛋白酶体的活性，从而抑制肿瘤细胞的生长，甚至诱导肿瘤细胞凋亡。这一独特的机制使得维奈克拉在治疗某些类型的白血病，特别是AML方面表现出色。

　　针对复发或难治性AML患者，维奈克拉单药治疗的临床试验结果显示，其完全缓解（CR）/完全缓解伴血细胞计数不完全恢复（CRi）率为19%。虽然这一数据看似不高，但考虑到这部分患者的难治性，这一疗效已经相对显著。更重要的是，当维奈克拉与其他药物联合使用时，其疗效得到了进一步提升。

　　在一项纳入145例65岁以上初治AML患者的Ib期研究中，维奈克拉与去甲基化药物（如地西他宾或阿扎胞苷）联合使用的总体CR/CRi率高达67%。其中，维奈克拉400mg/d联合HMA的疗效最佳，CR/CRi率更是达到了73%。所有患者CR/CRi的中位持续时间为11.3个月，中位总生存期（OS）为17.5个月。这些数据充分展示了维奈克拉在治疗老年AML患者中的潜力和优势。

　　此外，另一项Ⅲ期多中心、随机对照、双盲研究也进一步验证了维奈克拉的疗效。该研究入组了18岁以上、未治疗AML的患者，特别是那些因年龄≥75岁或有妨碍强化化疗的合并症而不适合接受标准诱导化疗的患者。结果显示，阿扎胞苷联合维奈克拉组的CR率高达66.4%，而阿扎胞苷+安慰剂组仅为28.3%。这一显著差异再次证明了维奈克拉在治疗AML中的有效性。

　　然而，维奈克拉并非没有副作用。常见的不良反应包括恶心、呕吐等消化道反应，以及中性粒细胞减少、血小板减少等血液系统反应。此外，还有报道显示，在接受维奈克拉治疗的患者中曾发生过致死性和严重的感染，如感染性肺炎和脓毒症。因此，在使用维奈克拉时，需要密切监测患者的反应，并根据情况及时调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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