丙卡巴肼是一种化疗药物，用于治疗霍奇金淋巴瘤和脑癌。对于霍奇金淋巴瘤，它通常与氯甲烷、长春新碱和泼尼松一起使用，而对于脑癌（如多形性胶质母细胞瘤），它与洛莫司汀和长春新碱一起使用。它通常通过口服服用。

　　丙卡巴肼（曾用名：甲基苄肼）是一种细胞周期非特异性烷化剂，通过红细胞及肝微粒体酶作用，氧化成具抗肿瘤作用的代谢产物偶氮丙卡巴肼，其作用靶点除抑制DNA、RNA合成外，对蛋白质合成亦有抑制作用，吸收后可迅速分布至各组织，肝、肾中浓度最高，并易透过血-脑屏障（透过率约50%）。

　　汪洋教授首先介绍了丙卡巴肼经典PCV方案的应用。丙卡巴肼最初主要以PCV方案发挥治疗作用，最早用于淋巴瘤，随后用于治疗少突胶质瘤（2级和3级），具有良好的疗效。RTOG9402、RTOG9802以及EORTC26951研究等长随访期研究指出，丙卡巴肼对于少突胶质瘤的疗效明显。

　　目前NCCN指南已将PCV方案推荐为IDH突变星形细胞瘤（2级）和少突胶质细胞（2级、3级）首选辅助治疗方案。复发进展2、3、4级脑胶质瘤的首选辅助治疗方案。

　　POLA研究表明IDH突变间变星型细胞瘤（AA）PCV方案生存获益优于TMZ。与放疗联合替莫唑胺相比，放疗联合PCV方案治疗IDH突变间变星形细胞瘤的PFS显著更好，OS无差异。

　　2024年ASCO年会上，发表了POLA研究的最新数据，在POLA队列新诊断IDH突变型1p/19q共缺失3级少突胶质细胞瘤患者中，与放疗联合TMZ相比，一线放疗联合PCV与更好的结局相关。其无进展生存期的aHR：0.38（95%CI：0.25-0.58），P<0.001；总生存期的aHR：0.53（95%CI：0.30-0.92），P=0.025。

　　汪洋教授介绍了一项关于替莫唑胺（TMZ）和丙卡巴肼（PCB）单药头对头、随机、多中心、开放标签、II期研究表明丙卡巴肼（PCB）单药总体不良事件、3/4级血液学毒性、3/4级血小板减少均略低于替莫唑胺（TMZ）。

　　对三项独立研究中PCB及组成方案的血液毒性进行交叉分析，推测PCV方案中亚硝脲类洛莫司汀是引起血液毒性增加的主因，与剂量和使用时间呈相关性。

　　对于PCV方案的改良，以降低其毒性作用，汪教授指出了三个可采取的方法，其共同特点为去除长春新碱，同时降低洛莫司汀（CCNU）的剂量，延长洛莫司汀和丙卡巴肼的间隔时间，考虑使用替莫唑胺+丙卡巴肼（TP）方案。

　　针对MGMT基因引起的耐药问题，汪洋教授表明一个合理的MGMT耗竭剂应具有安全性高、疗效确切、可口服方便给药、可维持多日方案、持久耗竭，以及对血脑屏障具有高渗透性的特点。丙卡巴肼（PCB，PCZ）具备理想的MGMT耗竭剂全部优点，丙卡巴肼联合替莫唑胺可持续耗竭MGMT、毒性低、是克服MGMT耐药、提高TMZ疗效的措施之一。

　　一项替莫唑胺联合丙卡巴肼（TP方案）的可行性研究表明，替莫唑胺联合丙卡巴肼（TP）方案在各级脑胶质瘤的总客观反应率为36%，高于替莫唑胺单药（约25%）。

　　值得注意的是，随着丙卡巴肼剂量的递增（50mg—75mg—100mg—125mg），疗效确实提高明显，但是随之而来的不良反应也是增高的，尤其是125mg时，患者血小板抑制明显。研究表明，100mg的丙卡巴肼联合替莫唑胺能发挥最大的疗效，且耐受性良好，不良反应余替莫唑胺单药几乎无差异。

　　该研究中一名2级胶质瘤已进展为GBM的患者，在接受100mg的PCB和TMZ之后，可以维持14个月以上的持续反应。

　　当前，全球丙卡巴肼市场主要由Leadiant Biosciences、Taj Pharma和Rmpl Pharma Llp等厂商主导，这三家厂商合计占据了全球约84%的市场份额。其中，Leadiant Biosciences在丙卡巴肼药物的研发、生产和销售方面拥有丰富经验，其产品线丰富，市场覆盖广泛。Taj Pharma和Rmpl Pharma Llp也在该领域占据重要地位，通过不断优化生产工艺和扩大产能，提升市场竞争力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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