贝组替凡(Belzutifan)这一创新药物由美国知名制药企业默沙东公司精心研发，并于2021年8月13日历史性地首次获得了美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration,简称FDA）的正式批准，得以在美国市场上市销售。在美国，该药物被赋予了商品名Welireg，标志着其在治疗特定疾病领域迈出了重要的一步。

　　Q&A 01服用贝组替凡(Belzutifan)需要注意什么？

　　贝组替凡(Belzutifan)注意事项：

　　1、贫血:贝组替凡(Belzutifan)可引起重度贫血，可能需要输血。

　　2、缺氧:贝组替凡(Belzutifan)可引起重度缺氧，可能需要停药、辅助供氧或住院。

　　3、胚胎-胎仔毒性:告知妊娠女性和有生育能力的女性对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性在贝组替凡(Belzutifan)治疗期间和末次给药后1周内使用有效的非激素避孕药，因为WELIREG可能使一些激素避孕药无效。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在WELIREG治疗期间和末次给药后1周内采取有效的避孕措施。

　　Q&A 02贝组替凡治疗肾癌是免疫药还是靶向药？

　　贝组替凡是一种靶向药物，与免疫疗法不同，靶向药物以不同的方式干预癌细胞的信号通路，以达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。在治疗肾癌方面，贝组替凡已被广泛应用并获得良好的临床效果。

　　Von Hippel-Lindau病是一种常染色体显性疾病，以肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统血管母细胞瘤、视网膜母细胞瘤和生殖道肿瘤为特征。这种疾病是由位于3号染色体上的肿瘤抑制基因Von Hippel-Lindau基因的功能突变引起的。Von Hippel-Lindau基因的功能突变会导致一种称为缺氧诱导因子的蛋白质的积累，这种蛋白质会促进细胞增殖和血管生成，从而导致癌症。

　　贝组替凡通过结合缺氧诱导因子-2α上的Per-ARNT-Sim-B结合口袋来抑制缺氧诱导因子，从而抑制细胞增殖和血管生成。贝组替凡对与冯·希佩尔-林道病相关的肾细胞癌和非肾细胞癌均显示出有临床意义的缓解率。贝组替凡的药代动力学特征比其同类分子好得多，这是因为其二卤化物基团从生发到邻位进行了优化。贝组替凡的药效作用通过其降低血清促红细胞生成素的能力得到证实，这是缺氧诱导因子-2α抑制的直接结果。

　　Q&A 03贝组替凡(Belzutifan)治疗肾癌的缓解率？

　　FDA基于在研究MK-6482-004中招募的患者中观察到的对总体缓解率(ORR)的有临床意义的影响给予批准，61名患者都患有VHL相关的肾细胞癌，有些患者还患有中枢神经系统血管母细胞瘤或pNET。

　　对于VHL病相关的肾细胞癌，ORR为49%，未达到中位缓解持续时间(DoR)，56%的缓解者位缓解持续时间≥12个月，中位缓解时间为8个月。24名患者患有可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤，ORR为63%，12名患者患有可测量的pNET，ORR为83%，分别有73%和50%的患者对中枢神经系统成血管细胞瘤和pNET的反应持续时间≥12个月。在一项开放性、单组、2期研究中评估贝组替凡与卡博替尼联合使用的的抗肿瘤活性和安全性。患者每天口服一次120mg的贝组替凡和60mg的卡博替尼，直到疾病进展、不可接受的毒性或患者停药。

　　截至24±6个月，30.8%的患者有明确的客观缓解，包括1例(2%)完全缓解和15例(29%)部分缓解。由此可知，贝组替凡联合卡博替尼在预处理的透明细胞肾细胞癌患者中具有有希望的抗肿瘤活性。

　　Q&A 04贝组替凡治疗肾癌一年的费用？

  

       美国默沙东生产的贝组替凡，规格是40mg*90片，目前的参考价格大约是166400元，平均一片的价格是价格1848.89元，比较昂贵，而且需要纯自费购买，经济压力比较大。

　　按照一年365天计算，治疗肾癌一年需要服用365*120mg=43800‬mg，相当于服用1095‬片40mg的片剂。一年需要服用12.16盒，也就是需要购买13盒，治疗肾癌一年的具体费用：1095‬*1848.89=2024534.55元。一年的购药费用是：13*166400=2163200‬元。

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