塞替派为细胞周期非特异性药物，在生理条件下，形成不稳定的亚乙基亚胺基，具有较强的细胞毒作用。塞替派是多功能烷化剂，能抑制核酸的合成，与DNA发生交叉联结，干扰DNA和RNA的功能，改变DNA的功能，故也可引起突变。塞替派是一种合成的抗肿瘤药，同时还适用于自体或同种基因造血祖细胞移植前的预处理。

　　2024年3月19日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准注射用塞替派的上市申请，用于重型β-地中海贫血儿童（＜18周岁）异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前预处理。

　　2024年6月13日～6月16日，第29届欧洲血液病协会（EHA）年会已于“欧洲之门”西班牙马德里盛大召开。3000余项研究结果公布，其中血液肿瘤治疗领域涵盖白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多种血液系统恶性肿瘤的最新治疗进展，包括靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等，相关研究共计数千篇，部分研究聚焦于塞替派在原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的应用并取得了阶段性成果。塞替派是一种烷化剂，具有杀灭肿瘤和免疫抑制的双重作用，其血脑屏障通过率接近100%，可直达中枢，对多种实体肿瘤以及多种淋巴造血系统疾病均展现出优秀的临床潜能，并且也适用于造血干细胞移植前预处理。

　　PCNSL是一种罕见的、侵袭性B细胞恶性肿瘤，预后较差。MATRix方案（高剂量甲氨蝶呤、阿糖胞苷、塞替派和利妥昔单抗联合治疗）是年轻PCNSL患者的有效治疗方法，但高剂量甲氨蝶呤会导致患者发生严重的血液学毒性。因此，PCNSL尤其是老年患者，亟需新的安全有效的联合治疗方案。奥布替尼是一种新型布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，相较于其他同类BTK抑制剂，具有更高的血脑屏障透过率和更高的脑脊液浓度，可能是老年PCNSL极具潜力的联合治疗方案用药之一。本研究旨在探究R-MTO方案（利妥昔单抗、甲氨蝶呤、塞替派和奥布替尼）联合自体造血干细胞移植（ASCT）治疗PCNSL患者的疗效和安全性。

　　这是一项正在进行的前瞻性、单中心、单臂、开放标签研究。患者接受4-6个周期的R-MTO方案作为诱导治疗。完成R-MTO治疗后，达到部分缓解（PR）或完全缓解（CR）且符合移植条件的患者接受高剂量化疗（HCT）联合ASCT的巩固治疗。

　　结果显示，自2022年4月至2023年12月，该研究共入组22例初诊PCNSL患者。患者的中位年龄为60(36-70)岁，男性患者11例。截至数据截止日期，所有患者均完成了4个周期的治疗，总缓解率（ORR）为95.45%(21/22)，CR率为90.91%(20/22)。在接受自体HSCT的6例患者中，所有患者(100%)均维持CR状态。1例患者死于COVID-19感染，另外2例患者在完成6个周期的R-MTO和ASCT后复发。12个月的无进展生存（PFS）和总生存（OS）率分别为71.88%(95%CI 39.20-89.00)和78.10%(95%CI 44.52-92.73)。安全性方面，与R-MTO方案（利妥昔单抗、甲氨蝶呤、塞替派和奥布替尼）相关的最常见不良事件是血液学毒性，36.36%的患者观察到3级血液学毒性，1例患者出现4级中性粒细胞减少症。

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