莫格利珠单抗又称mogamulizumab-kpkc、Poteligeo，是日本Kyowa Hakko Kirin制药公司研发。2012年首次在日本获批用于治疗成人T细胞白血病/淋巴。2018年美国首次批准。莫格利珠单抗已纳入医保报销范围，报销类别为医保乙类。

　　莫格利珠单抗是一种CC趋化因子受体4型(CCR4)定向单克隆抗体，适用于治疗经过至少一次全身治疗后患有复发性或难治性蕈样肉芽肿或Sézary综合征的成年患者。作为一种新型的治疗手段，莫格利珠单抗为那些常规治疗效果不佳的患者提供了新的可能。

　　这种抗体通过精准靶向CCR4，发挥其治疗作用。它的出现，是基于对CTCL发病机制的深入研究和药物研发的不断创新。在治疗过程中，莫格利珠单抗能够特异性地与CCR4结合，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散，为患者带来更好的治疗效果。

　　皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）是一种罕见的恶性肿瘤，平均发病年龄50岁，国际发病率约0.5~1.0/10万人，主要发病人群为男性和非裔美国人。在我国，大约每100万人中，有7名CTCL患者。

　　CTCL属于非霍奇金淋巴瘤（NHL）中的原发性皮肤淋巴瘤（PCL），约占NHL的13%、PCL的75~85%。随着对淋巴瘤的了解加深，2005年，研究人员将世界卫生组织（WHO）、欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）的2种PCL分类方法结合起来，形成了WHO-EORTC共识，并被纳入《皮肤肿瘤分类蓝皮书》，成为PCL诊断和分类的金标准。最近更新时间为2018年，新增了3种PCL类型。

　　虽然CTCL是罕见的恶性肿瘤，但莫格利珠单抗的2个适应症为CTCL最常见的亚型：蕈样肉芽肿（MF）和Sézary综合征（SS）。2005年以前，SS被归为MF的变体，WHO-EORTC分类标准发布后，SS被划分出来，独成一类CTCL。

　　CTCL中，MF发病人数位居首位，占50%。MF和SS均多见于60岁人群，可能由于诊断标准或其他变化，21世纪以来患病人数激增，数据显示，1973年至2008年，MF患病人数增长300%。

　　病因不明、病人罕见的双重影响给CTCL的治疗带来了极大挑战。

　　MF和SS主要采用风险适应的治疗方法，也就是通过TNMB（肿瘤、结节、转移、血液）分期，对不同时期患者施行不同的治疗方案。其中，I-IIA期被判定为早期，患者总生存期达数十年；而T3、T4、N3、M1、B2期被归为晚期，平均生存约1~5年。

　　MF早期的一线治疗方案是皮肤导向疗法，包括局部使用丙酸氯被他索等糖皮质激素，除低剂量甲氨蝶呤外，不推荐使用化疗药物。此外，欧洲还批准将氮芥作为MF的IA/IB期一线治疗方案。MF和SS早期可使用放射疗法，其他早期治疗方案还包括光动力疗法、全皮肤电子束疗法等。

　　不幸的是，目前，MF和SS还没有可以治愈的方法，多数晚期患者需要通过全身性化疗、皮肤导向疗法等联合方案延长生命，提高生活质量。

　　尽管如此，近年仍然出现了一批疗效良好的MF和SS晚期治疗新药物，莫格利珠单抗即是其中之一。

　　此次获批的莫格利珠单抗是一种选择性CCR4抑制剂，CCR4在几乎所有CTCL病例中均有表达，可介导抗体依赖性细胞介导的细胞毒（ADCC）效应，裂解肿瘤性T细胞和调节性T细胞，以此发挥抗肿瘤作用。

　　莫格利珠单抗一项对比伏利诺他的III期临床试验数据显示，MF/SS患者的无进展生存期显著改善，客观生存率在SS患者中最高，为37%，且耐受性良好，少有≥3级不良事件。莫格利珠也因此在2018年被美国食品药品管理局（FDA）批准上市。

　　在传统治疗方案疗效欠佳，罕见病药物开发动力略显不足的情况下，我国晚期MF和SS可用的治疗药物也处于空白的窘境中，新批准的莫格利珠单抗无疑为这一小部分群体提供了新的选择。

　　根据临床研究数据，莫格利珠单抗在治疗CTCL患者中展现出了显著的疗效。在关键的III期临床试验MAVORIC中，与标准疗法伏立诺他相比，莫格利珠单抗能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）。莫格利珠单抗组的中位PFS为7.7个月，而对照组仅为3.1个月。

　　此外，莫格利珠单抗组的总缓解率（ORR）也显著高于对照组，分别为28%和5%（p<0.001）。这意味着更多患者在使用莫格利珠单抗治疗后，病情得到了有效的控制和缓解，为患者带来了更多的生存希望和更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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