胆管癌是一种高度侵袭性的恶性肿瘤，且预后较差，大多数患者确诊时已失去手术机会。然而，在精准治疗理念的浪潮下，以及基因检测技术的飞速发展，胆管癌的治疗迎来了转机。靶向治疗的突破性进展不仅优化了胆管癌的治疗策略，更为患者带来了更多的临床获益，指明了胆管癌治疗的未来航向。

　　艾伏尼布（Ivosidenib）就是这样一款在胆管癌治疗方面备受关注的药物，它为胆管癌患者带来了新的曙光。

　　艾伏尼布主要针对的是突变型IDH1酶。在正常情况下，IDH1酶在细胞的代谢过程中起着重要的作用。然而，当IDH1发生突变时，会导致一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的致癌代谢物在细胞内大量堆积。这种堆积会对细胞的分化和表观遗传调控产生不良影响，进而促进肿瘤的发生和发展。艾伏尼布的作用就在于能够抑制这种突变的IDH1酶，从而降低2-HG的产量，有望逆转肿瘤细胞的异常代谢状态，达到治疗肿瘤的目的。

　　Ⅲ期多中心随机对照ClarIDHy研究评估了IDH1抑制剂艾伏尼布对比安慰剂用于不可切除和转移的IDH1突变胆管癌患者的疗效和安全性。研究入组了187例IDH1突变型晚期胆管癌患者，按2∶1随机分为两组。

　　主要研究终点为独立影像中心（IRC）评估的无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）等。研究结果显示，艾伏尼布较安慰剂明显延长患者中位PFS（2.7个月vs.1.4个月，HR=0.37，p<0.0001）。

　　艾伏尼布组和安慰剂组的中位OS分别为10.3个月和7.5个月（HR=0.79，P=0.093），70%的安慰剂组患者交叉至艾伏尼布组，RPSFT模型（rank-preserving structural failure time model）校正后的中位OS为5.1个月（HR=0.49，p＜0.001）。ClarIDHy研究结果表明，艾伏尼布可延长患者生存期并改善患者生活质量。

　　为进一步探究艾伏尼布在真实世界中的安全性和有效性，ProvIDHe研究应运而生。该研究纳入了接受过至少一线全身治疗的局部晚期或转移性IDH1突变CCA成人患者。患者口服艾伏尼布500 mg，一日一次，在观察到临床获益的情况下持续治疗，直至出现不可接受的毒性，或直至疾病进展。截至2024年2月9日，该研究共入组了来自10个国家的158名患者。期待研究结果的进一步公布，为艾伏尼布的临床应用增添更多循证医学依据。

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