莫博替尼（Mobocertinib），又名莫博赛替尼，商品名Exkivity，是由日本武田药品工业株式会社研发的一种新型肺癌治疗药物。它是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的EGFR（表皮生长因子受体）外显子20插入突变。

　　EGFR突变是某些类型肺癌的重要驱动因素，而莫博替尼通过不可逆地结合并抑制这些突变体的酪氨酸激酶活性，阻断癌细胞的信号传导，从而抑制肿瘤的生长和扩散。这种高度个体化的治疗方案为肺癌患者提供了更为精准的医学干预手段。

　　莫博替尼的独特机制和高度选择性使其在一些耐药性较强的肺癌患者中表现出良好的疗效。在临床试验中，莫博替尼展示了显著的疗效，特别是在延长无进展生存期（PFS）和提高客观缓解率（ORR）方面。接受莫博替尼治疗的EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者显示出显著的肿瘤缩小和疾病稳定。

　　NSCLC是肺癌最常见的类型，其中EGFR突变在NSCLC中发生率约40%，是目前最常见也是研究最为成熟的基因突变。而除常见EGFR突变（19DEL、L858R）之外，ex20ins突变约占EGFR突变的12%，是EGFR第三大突变类型，且较其他常见EGFR突变恶性度更高、传统化疗获益有限。

　　自从2004年EGFR ex20ins突变首次在NSCLC中被提及，近20年来临床上针对其的治疗手段仍主要依赖化疗，然而疗效并不尽人意，靶向治疗和免疫治疗等方案的疗效则更加有限。

　　化疗方面，研究显示，对于经过含铂化疗后的晚期EGFR ex20ins患者，使用任何治疗方案的客观缓解率（ORR）仅14.0%，无进展生存期（PFS）仅为3.3个月，总生存期（OS）为11.5个月。

　　靶向和免疫治疗方面，对于铂类经治的EGFR ex20ins患者，EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）≥二线治疗中位PFS仅3.4个月，中位OS为12.2个月；免疫治疗中位PFS仅2.2个月，中位OS仅为7.1个月。

　　莫博替尼实现PFS与OS翻倍。

　　本次莫博替尼的获批主要是基于其全球I期、II期以及EXCLAIM延展队列研究。在莫博替尼获批发布会上，主要研究者介绍了该研究的入组对象分析与关键研究结果。

　　该研究中，全球共入组了既往接受铂类治疗的EGFR ex20ins突变NSCLC患者114例，该例数在所有EGFR ex20ins在研药物中位列前茅，大样本量具有更高的临床参考意义；与此同时，样本中59%为重度经治患者，既往接受过≥2线治疗，更符合临床实践。

　　研究结果显示，莫博替尼为患者带来了较为显著的生存获益和缓解持续时间延长，且一天一次口服，依从性高，且安全性良好[6,7]。

　　生存突破：莫博替尼改善铂类经治患者的生存获益，中位PFS达7.3个月（95%CI 5.5～9.2），中位OS长达20.2个月（95%CI 14.6～28.8）。

　　持久缓解：独立评审委员会（IRC）评估的ORR为28%，研究者（INV）评估的ORR为35%，中位缓解持续时间（DoR）长达15.8个月（95%CI 7.4～19.4）；莫博替尼治疗后疾病控制率（DCR）高达78%，84%患者实现缩瘤。

　　安全性可控：莫博替尼用药方式为一天一次口服，不良反应谱与常见EGFR TKI一致，最常见为腹泻、皮疹、甲沟炎等，大部分不良事件可控可管理。

　　莫博替尼作为肺癌治疗领域的一大创新，为那些携带特定基因突变的患者带来了新的希望。随着医学科技的不断进步，相信莫博替尼将在肺癌治疗中发挥更大的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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