伊沙佐米（Ixazomib），商品名恩莱瑞（Ninlaro），是一种口服的、具有高选择性的蛋白酶体抑制剂。作为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的口服第二代蛋白酶体抑制剂，伊沙佐米在治疗多发性骨髓瘤（MM）方面显示出显著疗效和良好的安全性。

　　一、药品基本信息

　　伊沙佐米于2015年11月20日首次在美国获得批准上市，随后于2016年11月21日在欧盟获得批准。其批准的适应症为与来那度胺和地塞米松联合用于治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤。在中国，基于全球多中心研究数据及中国患者研究数据，伊沙佐米同样被批准用于与来那度胺和地塞米松联用，治疗已接受过至少一线既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。

　　二、临床试验数据

　　伊沙佐米的有效性得到了多项临床试验的验证。其中，全球关键研究C16010是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心III期研究，在包括中国在内的26个国家开展，共入组了800多名至少接受过一种既往治疗的MM患者。研究评价了复发和/或难治的多发性骨髓瘤患者接受伊沙佐米联合来那度胺和地塞米松治疗的疗效和安全性。

　　结果显示，与安慰剂治疗方案组相比，伊沙佐米治疗方案组的中位无进展生存期（PFS）显著改善35%（HR=0.742；P=0.012），延长约6个月（20.6个月vs 14.7个月）。此外，伊沙佐米治疗方案组的确认总缓解率（ORR）为78.3%，显著高于安慰剂组的71.5%（比值比[OR]=1.44；P=0.035）。在更严格的缓解标准下，如非常好的部分缓解（VGPR）及更佳应答率，伊沙佐米组也优于安慰剂组（48.1%vs 39.0%；OR=1.45；P=0.014）。

　　在中国进行的C16010延续性研究中，共随机入组115例患者，其中伊沙佐米治疗方案组57例，安慰剂治疗方案组58例。结果显示，伊沙佐米治疗方案组的中位PFS为6.7个月，显著长于安慰剂组的4个月（P=0.035；HR=0.60）。在中位随访19.8个月的OS最终分析中，伊沙佐米组的中位总生存期（OS）为25.8个月，显著长于安慰剂组的15.8个月（P=0.0014；HR=0.42）。

　　三、用法用量

　　伊沙佐米的推荐起始剂量为4mg，在28天治疗周期的第1、8和15天口服给药，每周1次。联合给药的来那度胺推荐起始剂量为25mg，在28天治疗周期的第1-21天每日1次给药。地塞米松的推荐起始剂量为40mg，在28天治疗周期的第1、8、15和22天给药。

　　四、不良反应

　　伊沙佐米较常见的不良反应包括腹泻、血小板减少、中性粒细胞减少、便秘、周围神经病变、恶心、外周水肿、呕吐、上呼吸道感染和带状疱疹等。这些不良反应大多数为轻至中度，且多数患者能够较好地耐受。在服用伊沙佐米期间，患者应密切关注自身身体状况，并根据医生的指导进行定期复诊及相关检查。

　　五、药品优势

　　伊沙佐米作为首个口服的蛋白酶体抑制剂，在治疗多发性骨髓瘤方面具有多个优势。首先，其口服给药方式使得患者在家中就能便捷地完成治疗，减轻了患者前往医院接受治疗的负担。其次，伊沙佐米通过抑制蛋白酶体的功能，干扰多发性骨髓瘤细胞的生长与繁殖，具有强效性和良好的安全性。此外，伊沙佐米与其他药物如激素和免疫调节剂联合使用，能够进一步提高疗效。

　　六、真实世界研究

　　真实世界研究进一步证实了伊沙佐米在多发性骨髓瘤治疗中的有效性。一项纳入来自17个国家的564名患者的研究显示，早期接受伊沙佐米治疗的患者相比晚期接受治疗的患者，在数值上显示出更长的中位治疗至下一次治疗时间（TTNT）、中位无进展生存期（PFS）、中位持续治疗时间（DOT）以及更佳的客观缓解率（ORR）。这些结果表明，伊沙佐米用于较早的治疗线数比用于较晚的治疗线数有更大的治疗获益。

　　综上所述，伊沙佐米作为一种新型的口服蛋白酶体抑制剂，在治疗多发性骨髓瘤方面显示出显著疗效和良好的安全性。其方便的给药方式、强效的抗肿瘤作用以及与其他药物的联合使用优势，使其成为多发性骨髓瘤患者的重要治疗选择。未来，随着对伊沙佐米研究的深入和临床实践的积累，相信其在多发性骨髓瘤治疗中的应用将更加广泛和精准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩莱瑞/伊沙佐米(IXAZOMIB/NINLARO)显著延长多发性骨髓瘤患者的无进展生存期和总生存期

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