普吉华/普拉替尼(Pralsetinib),商品名为普吉华(GAVRETO),是一种创新的受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)抑制剂。作为中国首个获批上市的选择性RET抑制剂,普拉替尼在治疗特定类型的癌症中展现出显著的疗效,为患者带来了新的治疗希望。
普拉替尼主要通过抑制RET及其下游分子的磷酸化,有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。RET基因的异常活化与多种癌症的发生和发展密切相关,包括非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌等。普拉替尼作为一种高选择性RET抑制剂,能够精准地靶向这些癌症中的特定基因突变,从而阻断癌细胞的生长和扩散。
普拉替尼已获批用于治疗以下适应症:
转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者:在一项多中心、非随机、开放性、多队列临床研究ARROW中,普拉替尼在治疗RET融合阳性的转移性NSCLC患者中表现出显著的疗效。对于既往接受过铂类药物化疗的患者,普拉替尼的总缓解率(ORR)达到57%(95%CI:46,68),且完全缓解和部分缓解的患者比例较高。此外,普拉替尼还能显著延长患者的无进展生存期。
需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者:普拉替尼在治疗这类患者中同样展现出显著的疗效,能够抑制肿瘤的生长和扩散,改善患者的生存质量。
需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者:对于这类难治性甲状腺癌患者,普拉替尼提供了一种新的治疗选择,有助于延长患者的生存期并改善生活质量。
用法用量与安全性
普拉替尼的推荐剂量为400mg,每日一次,空腹状态下口服。患者应在服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时内避免进食,以确保药物的最佳吸收。持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
尽管普拉替尼在治疗癌症中展现出显著的疗效,但也可能伴随一些副作用。常见的副作用包括高血压、肝酶升高、便秘、疲劳、腹泻、肌肉骨骼疼痛、贫血、甲状腺功能异常和口腔溃疡等。患者应定期进行血压、肝功能和甲状腺功能检测,以便及时发现并处理可能的副作用。
临床试验与数据支持
普拉替尼的疗效和安全性得到了多项临床试验的验证。在ARROW研究中,普拉替尼在治疗RET融合阳性的转移性NSCLC患者中表现出高缓解率和较长的无进展生存期。此外,该药物在治疗RET突变型MTC和难治性甲状腺癌患者中也展现出显著的疗效。这些临床试验结果为普拉替尼的获批上市提供了有力的数据支持。
药物相互作用与注意事项
普拉替尼主要通过肝CYP3A4酶代谢,因此与强效CYP3A诱导剂或抑制剂合用时可能影响其血药浓度和疗效。患者在使用普拉替尼期间应避免与强效CYP3A诱导剂联合用药,如无法避免,应从联合用药的第7天开始调整普拉替尼的剂量。此外,普拉替尼可能对胎儿造成伤害,因此妊娠女性禁用。哺乳期女性在服用普拉替尼期间及末次服用后3周内也应避免母乳喂养。
综上所述,普吉华/普拉替尼作为一种创新的选择性RET抑制剂,在治疗特定类型的癌症中展现出显著的疗效和安全性。其独特的药物机制、广泛的适应症、明确的用法用量以及临床试验的验证,使得普拉替尼成为癌症治疗领域的新希望。然而,患者在使用该药物时应遵循医生的指导,密切关注可能的副作用,并定期进行检测和评估。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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