普雷西替尼/普拉西替尼（GAVRETO）是一种口服激酶抑制剂，主要用于治疗携带RET基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。该药物通过干扰RET受体的异常信号传导，有效抑制癌细胞的生长和扩散，为特定类型癌症患者提供了新的治疗希望。

　　一、药物基本信息

　　普雷西替尼/普拉西替尼的通用名称为Pralsetinib，商品名为GAVRETO。其药品规格通常为100毫克/粒，推荐成人剂量为每天400毫克，即每次200毫克（部分资料指出可一次性服用400毫克），空腹口服一次，服用前后至少2小时内不进食。该药物的有效期为24个月，由Blueprint Medicines公司生产。

　　二、适应症与疗效

　　普雷西替尼/普拉西替尼主要用于治疗以下患者：

　　晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者：在一项多中心、非随机、开放性、多组临床试验（ARROW，NCT03037385）中，针对RET融合阳性转移性NSCLC患者的疗效进行了评估。结果显示，对于先前接受过铂类化疗的患者，客观缓解率（ORR）为61%；对于未经治疗的患者，ORR高达73%。疾病控制率（DCR）也达到了较高水平。

　　系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者：对于RET突变型MTC患者，无论是初治还是既往接受过治疗的患者，普雷西替尼均显示出显著的疗效。初治患者的ORR为74%，既往治疗患者的ORR为60%。

　　需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者：对于RET融合阳性甲状腺癌患者，ORR为91%，疾病控制率达到了100%。

　　此外，普雷西替尼在其他RET融合阳性的实体瘤患者中也显示出一定的疗效，如胆管癌、胰腺癌等。

　　三、副作用与安全性

　　尽管普雷西替尼/普拉西替尼在治疗特定类型癌症方面表现出色，但其使用也伴随着一些副作用。最常见的不良反应（≥25%）包括疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和高血压。其他可能的副作用还包括恶心、食欲减退、腹痛、肝酶升高、贫血、甲状腺功能异常和口腔溃疡等。

　　在安全性方面，大多数接受普雷西替尼治疗的患者的不良反应为1级或2级，且多为可逆性。然而，也有少数患者可能出现严重的不良反应，如间质性肺疾病（ILD）/肺炎、高血压危象、肝毒性、严重出血等。因此，在使用普雷西替尼期间，患者应定期进行血压、肝功能和甲状腺功能检测，并密切关注任何不适症状。

　　对于出现ILD/肺炎的患者，应根据反应级别暂停或永久终止药物使用。对于高血压患者，应在启动普雷西替尼之前优化血压控制，并在治疗期间定期监测血压。对于肝毒性患者，应在开始治疗前和治疗期间定期监测肝功能指标。

　　四、特殊人群用药注意事项

　　孕妇与哺乳期妇女：普雷西替尼具有胚胎-胎儿毒性，可引起胎儿伤害。因此，建议具有生殖风险的妇女在使用普雷西替尼期间采取有效的避孕措施。孕妇应避免使用普雷西替尼，除非在医生认为必要且利大于弊的情况下。

　　儿童患者：普雷西替尼可用于治疗12岁及以上儿童患者的特定类型甲状腺癌和非小细胞肺癌。然而，儿童患者的安全性和有效性数据有限，因此应在医生指导下谨慎使用。

　　老年患者：老年患者的剂量选择应基于肾功能和耐受性进行个体化调整。

　　五、结论

　　普雷西替尼/普拉西替尼作为一种针对RET基因突变的靶向治疗药物，在治疗非小细胞肺癌和甲状腺癌等特定类型癌症方面显示出显著的疗效和良好的安全性。然而，其使用也伴随着一些副作用和风险。因此，在使用普雷西替尼期间，患者应密切关注身体状况，定期进行相关检测，并在医生指导下进行个体化治疗方案的调整。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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