吉列替尼/吉瑞替尼（GILTERITINIB），通用名称包括富马酸吉列替尼、吉特替尼等，商品名为Xospata，是一种新型、高度选择性的口服FLT3抑制剂。该药物主要用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，在癌症治疗领域引起了广泛关注。

　　一、药物机制与功效

　　吉列替尼的主要机制是通过抑制FLT3受体酪氨酸激酶的活性，特别是FLT3-ITD突变，这种突变是AML患者中最常见的基因突变之一，会导致肿瘤细胞的异常增殖。吉列替尼通过与FLT3受体结合，阻止其激活下游信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。此外，吉列替尼还能够抑制其他受体酪氨酸激酶，如AXL，进一步增强其抗肿瘤效果。

　　在多项临床试验中，吉列替尼表现出了显著的疗效。例如，在名为ADMIRAL的III期临床试验中，与常规化疗相比，吉列替尼显著延长了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。具体而言，接受吉列替尼治疗的患者中位OS为9.3个月，而对照组为5.6个月。这些数据表明，吉列替尼不仅能够有效控制疾病进展，还能显著提高患者的生存率。

　　二、用法用量与剂量调整

　　吉列替尼的推荐起始剂量为120mg（3片40mg片剂），每日一次，每28天为一个治疗周期。治疗应持续进行，直至患者不再有临床获益或出现不可接受的毒性。由于临床缓解可能会延迟，因此应考虑以处方剂量持续治疗长达6个治疗周期，以确保有充分时间达到临床缓解。

　　如果治疗4周后未实现完全缓解或其他相关缓解标准，则应在患者耐受或临床有保证的情况下，将剂量增至200mg（5片40mg片剂）每日一次。吉列替尼一般建议在饭前或餐中服用，但具体服用方法需咨询医生。

　　三、副作用与安全性

　　吉列替尼在治疗过程中可能会产生一系列副作用，主要包括肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐等。

　　此外，吉列替尼还可能引起一些严重副作用，如分化综合征，症状可能包括发热、呼吸困难、缺氧等，如果不进行治疗可能会致死或危及生命。可逆性后部脑病综合征（PRES）也是吉列替尼的潜在严重副作用，表现为起病快速，症状包括惊厥发作、头痛、意识模糊等。

　　对于出现副作用的患者，应及时与医生沟通，以便调整治疗方案或采取必要的治疗措施。对药物过敏的人群禁止使用吉列替尼，同时，妊娠期或哺乳期妇女以及有严重肝肾功能异常的患者也应禁止使用。

　　四、真实数据与临床试验结果

　　除了上述提到的ADMIRAL临床试验外，吉列替尼在其他临床试验中也表现出了显著的疗效。例如，在I-II期研究中，吉列替尼单药治疗持续抑制FLT3的自我磷酸化，并且每天至少80mg的剂量致使41%患有复发或难治FLT3突变AML患者具有复合完全缓解。

　　在另一项研究中，共计371名符合条件的患者进入随机分组，其中247名患者进入吉列替尼组，124名患者进入化疗组。结果显示，吉列替尼组患者的中位总生存期明显长于化疗组患者（9.3个月vs.5.6个月），死亡风险比（HR）为0.64。这些数据进一步证实了吉列替尼在治疗FLT3突变AML患者中的疗效和安全性。

　　综上所述，吉列替尼作为一种新型、高度选择性的FLT3抑制剂，在治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML患者中表现出了显著的疗效和安全性。然而，患者在使用过程中应密切关注自己的身体变化，并及时与医生沟通以调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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