恩西地平（Enasidenib，商品名Idhifa）是一种创新的口服药物，于2017年8月1日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该药物主要针对携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者，为这一难以治疗的患者群体提供了新的希望。

　　一、药物机制与作用

　　恩西地平是一种IDH2抑制剂，通过抑制IDH2突变酶的活性，减少2-羟基戊二酸（2-HG）的积累，从而恢复正常的细胞代谢和分化过程。在IDH2突变的AML患者中，2-HG的异常积累会干扰细胞的正常分化和功能，导致白血病细胞的增殖和扩散。恩西地平的作用机制正是针对这一关键环节，通过降低2-HG水平，促进骨髓细胞的正常分化，减缓或阻止白血病细胞的生长。

　　二、临床试验与疗效

　　恩西地平的临床疗效在一系列临床试验中得到了验证。其中，一项关键的III期临床试验（研究AG221-C-001，NCT01915498）纳入了199名患有IDH2突变的复发或难治性AML成年患者。这些患者被分配到每日接受100mg剂量的恩西地平治疗组。结果显示，接受恩西地平治疗的患者中，约有20%实现了完全缓解（CR）或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）。中位总生存期也显著延长，患者的整体健康状况和生活质量也有所改善。

　　三、用法用量与剂量调整

　　恩西地平的推荐剂量为每日100mg，口服一次，无论是否与食物同服。为了维持稳定的血液药物浓度，建议患者在每天同一时间服药。对于吞咽困难的患者，可以咨询医生是否可以将药物溶于水中饮用。如果错过服药时间，应在想起后立即补服，但如果接近下次服药时间，则跳过错过的剂量，按常规时间继续服药，切勿一次性服用双倍剂量。

　　在治疗期间，医生会定期进行血液检查和监测，以评估疗效并监控潜在副作用。如果出现毒性反应，应中断给药或减少剂量。具体的剂量调整应根据患者的健康状况和反应情况由医生决定。

　　四、副作用与安全性

　　常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、升高的胆红素水平（黄疸）、低钾血症、疲劳、关节痛和食欲减少等。这些副作用通常是轻度的，并且在治疗过程中可能会减轻或消失。某些患者可能会面临一些严重而罕见的副作用，如心律失常、心肌病、肝损伤、出血和感染等。

　　如果出现严重副作用，患者应立即告知医生并进行进一步评估。医生会根据患者的具体情况，提供适当的建议和处理方法，如减少剂量、调整用药时间或在必要时给予其他辅助治疗来减轻副作用。

　　五、适用患者群体

　　恩西地平主要适用于确诊携带IDH2突变的成人急性髓细胞性白血病（AML）患者，特别是那些经过测试确认IDH2突变，并且疾病复发或难以治疗的患者。此外，由于许多老年患者因身体状况或合并症无法耐受传统化疗，恩西地平作为一种口服药物，提供了一种相对安全且耐受性良好的替代方案。

　　综上所述，恩西地平作为一种针对IDH2突变AML的靶向治疗药物，具有显著的治疗效果和较高的安全性。然而，患者在使用过程中应严格按照医嘱用药，注意药物相互作用和贮存条件，定期进行必要的检查和监测，以确保治疗效果最大化，不良反应最小化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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