厄达替尼（Erdafitinib），商品名Balversa，是一种口服的、高度选择性的FGFR（成纤维细胞生长因子受体）酪氨酸激酶抑制剂，专为治疗携带FGFR基因突变的尿路上皮癌（UC）患者而设计。

　　厄达替尼通过特异性地结合并抑制FGFR 1-4的活性，阻断这些突变受体所驱动的癌细胞增殖、存活和侵袭信号通路。在尿路上皮癌中，FGFR基因突变是导致肿瘤发生和进展的关键驱动因素之一。厄达替尼的设计旨在克服对传统化疗和其他靶向治疗药物产生耐药性的难题，为FGFR突变UC患者提供新的治疗选择。

　　BLC2001（Phase II）和EV-301（Phase III）

　　BLC2001是一项多中心、开放标签的II期临床试验，旨在评估厄达替尼在携带FGFR2或FGFR3基因突变的局部晚期或转移性UC患者中的疗效和安全性。该试验纳入了99例患者，他们之前至少接受过一种含铂化疗方案但疗效不佳。

　　结果显示，厄达替尼治疗的患者总缓解率（ORR）达到40%，其中完全缓解（CR）率为4%，部分缓解（PR）率为36%。中位持续缓解时间（DoR）为5.5个月，中位无进展生存期（PFS）为5.6个月。这些数据证明了厄达替尼在FGFR突变UC患者中的显著疗效。

　　EV-301是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在进一步验证厄达替尼在FGFR2或FGFR3突变UC患者中的疗效和安全性。该试验纳入了692例患者，他们被随机分配至厄达替尼组或安慰剂组。

　　结果显示，厄达替尼组的中位PFS显著长于安慰剂组，分别为5.6个月和3.7个月（HR=0.51；95%CI：0.39-0.66；P<0.0001）。此外，厄达替尼组的总生存期（OS）也显示出改善趋势，尽管尚未达到统计学显著性。这些数据进一步支持了厄达替尼在FGFR突变UC患者中的广泛应用。

　　在BLC2001和EV-301临床试验中，研究者还进行了亚组分析，以探索厄达替尼在不同患者群体中的疗效差异。结果显示，厄达替尼在携带FGFR2突变的患者中疗效更为显著，而在携带FGFR3突变的患者中疗效相对较弱。此外，厄达替尼在既往接受过较少化疗方案的患者中也表现出更高的疗效。

　　厄达替尼的推荐剂量为每日8毫克，口服一次，最好在餐前或餐后服用。对于耐受性良好的患者，剂量无需调整。然而，对于某些患者，如具有特定基线特征或既往接受过其他靶向治疗的患者，医生可能会根据患者的具体情况调整起始剂量或治疗方案。

　　厄达替尼主要适用于经分子检测确认携带FGFR2或FGFR3基因突变的局部晚期或转移性UC成人患者。这些患者通常对传统化疗或其他靶向治疗药物反应不佳，或疾病出现进展。厄达替尼为这些患者提供了一种新的、有效的治疗选择。

　　综上所述，厄达替尼作为一种针对FGFR突变UC的创新治疗药物，在临床试验中展现出了显著的疗效和可接受的安全性。然而，患者在使用过程中应密切关注副作用的发生情况，并严格按照医嘱用药。随着对FGFR突变UC研究的不断深入和临床实践的积累，厄达替尼有望为更多患者带来生存的希望和生活质量的改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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