在白血病的治疗领域，新的药物不断涌现，为患者带来了更多的生存希望。格拉吉布（glasdegib/Daurismo）就是其中一款备受关注的药物，它为特定类型白血病患者提供了新的治疗选择。

　　2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准格拉吉布用于治疗无法耐受强化诱导化疗的新诊断急性髓性白血病（AML）患者，尤其是年龄在75岁及以上的患者。AML是一种常见且严重的白血病类型，患者的骨髓会异常产生大量未成熟的髓系细胞，这些细胞无法正常发挥功能，还会抑制正常血细胞的生成。传统上，AML患者多采用化疗或干细胞移植治疗，但部分患者因年龄偏大、身体状况不佳等因素，难以承受这些高强度治疗，格拉吉布的出现，恰好填补了这一治疗空白。

　　格拉吉布属于hedgehog信号通路抑制剂。hedgehog信号通路在细胞分化、组织发育等过程中起着关键作用。正常情况下，该通路精准调控细胞的生长、分化与存活。然而，在白血病细胞中，相关基因突变致使hedgehog信号通路失调，宛如失控的列车，促使白血病细胞疯狂异常增殖且持续存活。格拉吉布能精准出击，有效抑制hedgehog信号通路，如同给失控列车踩下刹车，阻断白血病细胞增殖与存活的信号传递，从而遏制病情发展。

　　在一项纳入73名无法耐受化疗或干细胞移植的新诊断AML患者的临床试验里，接受格拉吉布治疗的患者展现出明显优势，平均总存活期达到8个月，相比之下，未接受治疗的患者平均总存活期仅为4个月。这一显著差异得到FDA认可，也让格拉吉布顺利成为新的治疗选择。

　　骨髓抑制是较为突出的副作用之一，它会导致白细胞、红细胞和血小板数量减少，引发贫血、血小板减少，增加出血风险，还可能干扰造血干细胞正常发育，影响骨髓功能。此外，常见的非骨髓相关副作用包括食欲不振、恶心、呕吐、腹泻等胃肠道不适，以及疲倦、头痛、关节痛等。少数情况下，格拉吉布可能影响心血管系统，导致心律不齐、心悸等症状。同时，它还可能与其他药物发生相互作用，提高药物在体内的浓度，增加副作用发生的可能性。

　　总体而言，格拉吉布为无法耐受传统高强度治疗的AML患者开辟了新的治疗路径，其独特的作用机制和确切的临床疗效意义重大。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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