慢性淋巴细胞白血病(CLL)是成人白血病中最常见的类型。据估计，2020年在美国诊断出的CLL新病例将超过20000例，2020年全球新病例将约为45000例。尽管CLL病的体征和症状在初步治疗后可能会消失一段时间，但该病被认为无法治愈，而且由于恶性细胞复发，许多人将需要额外治疗。

　　厄布利塞是磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)的第一种也是唯一的口服抑制剂。PI3K-δ在支持细胞增殖和存活、细胞分化、细胞间转运和免疫等方面发挥重要作用，在正常和恶性B-细胞中均有表达。CK1-epsilon是癌蛋白翻译的调节因子，参与了包括淋巴恶性肿瘤在内的癌细胞的发病过程。

　　TG Therapeutics，Inc.近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理ublituximab与厄布利塞(umbralisib)联合用药的生物制剂许可申请(BLA)，以治疗患有慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)的患者。Ublituximab是一种研究性糖工程抗CD20单克隆抗体，厄布利塞(umbralisib)是PI3K-δ和CK1-ε的每日一次口服抑制剂。FDA已将《处方药用户费用法案》(PDUFA)的目标日期设定为2022年3月25日。

　　BLA的提交是基于UNITY-CLL试验的结果，这是一项全球性3期试验，旨在评估在治疗初期、复发或难治性CLL病患者中使用ublituximab+ukoniq(U2)联合治疗与使用obinutuzumab+chlorambucil进行比较。美国FDA先前批准了用于治疗CLL成人患者的publituximab和厄布利塞联合用药的快速通道指定，以及用于治疗CLL的ublituximab和厄布利塞联合用药的孤儿药指定。

　　UNITY-CLL是一项全球性的3期随机对照临床试验，在治疗初期和复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)的患者中，比较了ublituximab+厄布利塞(umbralisib)或U2与obinutuzumab+chlorambucil的主动对照组。

　　试验将患者随机分为四个治疗组:publituximab单一药物组、厄布利塞单一药物组、publituximab+ukoniq组，以及obinutuzumab+chlorambucil的主动对照组。进行了一项事先确定的中期分析，以评估ublituximab和厄布利塞在U2联合用药组中的作用，并允许终止单剂用药组。因此，UNITY-CLL 3期试验继续按1:1的比例纳入两个联合研究组:U2的研究组和obinutuzumab+chlorambucil的对照组。

　　两个联合研究组共纳入了约420名受试者，约60%的患者为治疗初期患者，40%为复发或难治性患者。与对照组相比，本研究的主要终点是U2组合的无进展生存期(PFS)更长。该试验符合其主要终点，结果于2020年12月在美国血液学学会(ASH)年会上公布。UNITY-CLL 3期试验是根据与美国食品药品监督管理局(FDA)的特别方案评估(SPA)协议进行的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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