依库珠单抗是一种单克隆抗体，通过与补体蛋白C5结合，抑制末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的产生。在aHUS患者中，预防C5a和末端补体复合物的形成可抑制补体介导的微血栓性微血管病变。是一种补体抑制剂。依库珠单抗通过抑制自身免疫反应中的补体级联反应，从而抑制自身免疫对患者造成的损伤；之前已经应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）等罕见病的治疗。
依库珠单抗已经在多个国家和地区获批不同适应症，在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒综合征(aHUS)、重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)及抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎症（NMOSD）等。是一类累及神经肌肉接头处突触后膜的，主要由乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导的、补体参与的自身免疫性疾病。各个年龄段均可发病，但以青年女性和中老年男性更为高发。早期多累及眼外肌并导致上睑下垂、复视等症状，大部分患者会发展成全身型MG，患者出现四肢和头颈肌无力，咀嚼吞咽困难，部分患者出现呼吸肌无力。
相关研究表明，应用依库珠单抗的PNH患者5年后存活率超过90%！在使用依库珠单抗的PNH患者中，几乎所有患者都能持续抑制补体介导的溶血，减少了红细胞的破坏和输血的需要，明显改善患者的生活质量，而不影响死亡风险。因此，补体抑制剂出现后，造血干细胞移植适应症已经发生了改变，更多患者基于经济压力会选择补体抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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