奥维昔巴特（odevixibat）用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中治疗瘙痒的药物。奥维昔巴特（Odevixibat）是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征。PFIC是奥维昔巴特首个目标适应症，奥维昔巴特也是第一个获批用于PFIC中治疗瘙痒的药物。

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一种罕见的遗传性疾病，可导致进行性危及生命的肝脏疾病。被诊断为PFIC的患者是由基因突变引起的胆汁流动障碍或胆汁淤积症。由此产生的胆汁积聚在肝细胞中，会导致肝脏疾病和症状。该疾病最突出和最有问题的持续表现是瘙痒，或强烈的瘙痒，这经常导致生活质量严重下降。PFIC的特征还包括黄疸，体重增加和生长不良。在许多情况下，PFIC会导致人在出生后10年内出现肝硬化和肝功能衰竭，几乎所有PFIC患者都需要在30岁之前接受治疗。目前还没有批准用于PFIC的药物，只有手术选择，包括称为部分外胆道分流(PEBD)和肝移植。这些选项带来很大的风险。

　　PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心3期研究，在62例年龄6个月至15.9岁的PFIC1或PFIC2患者中开展。研究中，患者随机分配，接受2种口服剂量奥维昔巴特的商业化制剂（40μg/kg/天，120μg/kg/天）或安慰剂，每日一次治疗24周。odevixibat治疗组患者接受每日一次口服胶囊或喷剂，这2类制剂不需要冷藏。

　　数据显示，在主要分析中，研究达到了符合美国监管的主要终点：odevixibat治疗组瘙痒评估阳性率为53.5%、安慰剂组为28.7%（p=0.004）。次要终点方面，odevixibat治疗组有42.9%的患者瘙痒评分有临床意义改善（定义为：在0-4分量表上，第24周瘙痒评分从基线水平下降≥1.0分）、安慰剂组为10.5%（p=0.018）。

　　此外，该研究也达到了符合欧盟监管的主要终点：odevixibat治疗组有33.3%的患者血清胆汁酸（sBA）降低70%或达到70μmol/L水平，安慰剂组没有患者达到这一目标（p=0.003）。次要终点方面，odevixibat治疗组胆汁酸平均降低114.3μmol/L、安慰剂组增加13.1μmol/L（p=0.002）。2种剂量odevixibat在每个终点方面均有统计学意义。研究中，奥维昔巴特的耐受性良好。不良事件发生率与安慰剂相似。研究过程中，没有发与药物相关的严重不良事件（SAE）。腹泻/频繁排便是最常见的与治疗相关的胃肠道不良事件，在odevixibat治疗的患者中发生率为9.5%，安慰剂组为5.0%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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