希维奥为(塞利尼索)商品名。2021年12月，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了德琪医药的塞利尼索的新药上市申请，适应证为与地塞米松联用，用于治疗既往接受过治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂以及一种抗CD38单抗难治的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。

　　骨髓纤维化（MF）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，以贫血、脾大、全身症状等为特征，其生存期比多种血液肿瘤性疾病还要短。目前的常规治疗药物如JAK抑制剂、免疫调节剂、促红细胞生成素、细胞毒性药物等只能改善患者症状，不能阻止病情进展。异基因造血干细胞移植仍是唯一可能治愈MF的手段，但是，较高的移植相关死亡风险限制了其使用。塞利尼索在芦可替尼难治和不耐受骨髓纤维化患者中已经显示出显著效果。本次EHA大会进一步报道了塞利尼索联合芦可替尼治疗初治MF患者的有效性和安全性，凸显塞利尼索在骨髓纤维化领域的重要价值。

　　多中心、开放标签、1/2期研究（NCT04562389），采用3+3设计，评估两种剂量水平塞利尼索（40mg和60mg每周一次）联合芦可替尼（每天两次）治疗初治MF患者的疗效，治疗周期为28天。所有患者均接受5-HT3拮抗剂预防恶心。主要研究终点包括安全性、最大耐受剂量（MTD）、临床试验2期推荐剂量（RP2D）和初步疗效。次要终点包括脾脏体积、症状、贫血反应以及总生存期（OS）。

　　已入组10名患者，在每周一次40mg（n=3）和60 mg（n=7）两个剂量水平上服用塞利尼索，联合每日两次服用芦可替尼。其中，8位患者芦可替尼的起始剂量为20mg bid，1位患者为15mg bid，1位患者为10mg bid。中位年龄为64岁（范围45~76），7名患者为原发性MF，3名患者为原发性血小板增多症（ET）后MF。国际动态预后评分系统（DIPSS）的风险类别为中危1（n=4），中危2（n=4）和高风险（n=2）。两个剂量水平的塞利尼索之间均未出现剂量限制性毒性。目前，所有其他患者仍在研究中。大多数患者的血红蛋白水平保持不变，没有明显下降。轻度恶心（30%）是最常见的不良事件。所有患者的白细胞计数都有改善。在6名可评估的患者中，5名患者在第12周时脾脏体积减少≥35%（SVR35）。

　　塞利尼索联合芦可替尼治疗初治MF患者耐受性良好，不良反应可控。根据目前的研究数据，口服塞利尼索40mg和60mg两个剂量水平之间未发现存在剂量限制性毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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