急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的癌症，随着现代检测技术的发展，越来越多的研究表明AML发生、发展和基因突变密切相关，与疾病预后相关的突变基因包括FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等。其中，FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关，而FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。

　　吉瑞替尼（Gilteritinib）用于伴FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML），强调剂量为120mg/日。吉瑞替尼为一种新型、强效、高选择性、第二代I型口服FLT3/AXL抑制剂，与Ⅱ型抑制剂的区别在于吉瑞替尼对FLT3-ITD、TKD突变均有效。国际性、前瞻性Ⅲ期临床试验数据显示吉瑞替尼治疗伴FLT3突变的复发或难治性AML的完全缓解/伴部分外周血细胞恢复的完全缓解（CR/CRh）率为34％，中位总生存（OS）为9.3个月，疗效明显好于挽救性化疗组。

　　目前吉瑞替尼获批适应症是治疗伴FLT3突变的复发或难治性AML患者，而对于初治的伴有FLT3突变患者（特别是高频突变患者）吉瑞替尼作为治疗药物的临床试验已在国际上开展。例如，2215-CL-0103研究，它分析了吉瑞替尼120mg/天联合3+7化疗方案的安全性和有效性。初步结果表明，治疗组缓解率达81.6%，中位DFS 13.3个月，中位OS尚未达到，诱导或巩固治疗后FLT3-ITD突变清除率（定义为FLT3 ITD:总体FLT3信号比≤10-4）近70%，证实吉瑞替尼可快速诱导患者获深度分子学反应。

　　此外，对于伴有FLT3突变的患者异基因移植后用吉瑞替尼做维持治疗的相应研究也已开展，如MORPHO研究旨在比较接受异基因造血干细胞移植后吉瑞替尼与安慰剂在维持治疗时的有效性以及安全性。吉瑞替尼单药在复发/难治性FLT3突变的AML治疗中缓解率获益和远期生存获益显著，一线治疗中联合标准化疗的初步数据亦非常显著，正在进行的临床试验亦正在拓展一线治疗，相信维持治疗也会获得较好数据。有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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