磷酸盐奥司他丁片(osilodrostat,LCI699)用于治疗内源性库欣综合征患者，适用于无法进行垂体手术或已经接受手术但仍患有该疾病的Cushing综合征患者。Cushing综合征是一种罕见的疾病，其中肾上腺分泌过多的皮质醇激素。该药物已在美国上市，研发公司是意大利的Recordati，临床3期的结果显示服药后约89.5%的患者尿游离皮质醇水平可控制到正常。

　　根据发布的关键3期临床试验数据，诺和诺德旗下的罕见病生物医药公司Strongbridge Biopharma研发的用于治疗内源性库欣综合征的口服候选药物Recolev(左旋酮康唑)可有效降低胆固醇水平和身体质量指数(BMI，减重的评价指标)。

　　库欣综合征（CS，Cushing’ssyndrome），又称为皮质醇增多症(Hypercortisolism)，是指凡由于体内皮质醇过多而产生以满月脸、向心性肥胖、紫纹、高血压、糖代谢异常、低钾血症和骨质疏松为典型表现的临床症候群。

　　库欣综合征除了会直接影响糖、脂肪、蛋白质、水电解质等各种物质代谢的平衡，还会影响全身多个系统脏器功能，使机体免疫力下降。由于临床表现接近，“因症就诊”是许多库欣综合征患者到院后的典型情况，绝大多数患者都曾在内分泌科确诊之前辗转医院各个其他科室，亲历多年漏诊或误诊的种种坎坷波折。如果未能得到及时诊治则不仅预后差，严重的低血钾、重症感染及心脑血管并发症随时可以危及患者生命。

　　磷酸盐奥司他丁片临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺皮质功能不全，头痛，呕吐，恶心，疲劳和浮肿（由于积水引起的肿胀）。服用磷酸盐奥司他丁片的人也可能会出现皮质醇缺乏症（皮质醇水平低），QTc延长（心律失常）和肾上腺激素前体（非活性物质转化为激素）和雄激素（调节男性特征的激素）升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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