芦曲泊帕通过作用于人TPO受体的跨膜结构域,与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径,促进血小板的生成。与第一代相比安全性更好,无需注射使用更方便,且无免疫原性疗效稳定,较同类TPO-RA产品有一定的自身优势,如无药物相互作用、服用方便、患者依从性更好、不受食物因素影响、相对治疗费用更经济等,为患者提供了更优医疗选择。
试验设计2项随机、双盲、安慰剂对照试验【L-PLUS 1(N=97)和L-PLUS 2(N=215;NCT02389621)】评估了芦曲泊帕对计划接受手术的慢性肝病患者血小板减少症的疗效。
给药方案患者按1:1的比例随机分为2组,一组接受3 mg芦曲泊帕治疗,另一组接受安慰剂,每天一次,持续7天。
疗效评估指标:
L-PLUS 1试验的主要疗效结果是在主要侵入性手术之前不需要输注血小板的患者比例;
L-PLUS 2试验的主要疗效结果是在主要侵入性手术前不需要输血以及从随机分组到主要侵入性手术后7天不需要出血抢救治疗(即血小板制剂、其他血液制剂,包括红细胞和血浆、扩容器)的患者比例。
试验结果:
L-PLUS 1试验显示,芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为78%,而安慰剂对照组为13%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为76%,显著高于安慰剂组的6%。
L-PLUS 2试验显示,芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为65%,而安慰剂对照组为29%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为65%,显著高于安慰剂组的13%。
总结,两项试验均表明,相比安慰剂,芦曲泊帕的疗效有显著提高。
用法及用量:
芦曲泊帕应在临床医生指导下使用。芦曲泊帕为口服片剂,3mg/片,推荐剂量每天1片,持续服用7天。
在血小板减少症治疗过程当中,部分数据表明,除芦曲波帕之外阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和罗米司亭的疗效都优于安慰剂组,该类药物提供了更持久的血小板计数增加,从而为安全实施手术操作提供了更长的机会。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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