慢性粒细胞白血病(chronic myelogenous leukemia，CML)是有基因突变生成BCR-ABL融合基因所致。机制为该基因编码的P210蛋白质有抑制细胞凋亡的作用——驱动肿瘤的作用。BCR-ABL可以作为治疗慢性粒细胞白血病的靶点。
帕纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司（已被武田制药公司收购）研发，是一种激酶抑制剂，用于治疗成人慢性粒细胞白血病（(CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变（“T315I突变”）的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。
在其获批的II期临床试验中，270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受帕纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。
帕纳替尼对前两代药物耐药后的患者疗效表现优越，但是要注意的是帕纳替尼的副作用也比较大，一般为高血压，皮疹，腹痛等，严重可能出现血栓。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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