地拉罗司（deferasirox）化学名为4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药；Ⅱ、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性,且能显著降低心脏、肝脏铁负荷,易于被患者接受。

　　分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。结果所有患者地拉罗司的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT:21.31%；AST:13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。

　　地拉罗司可保护重要脏器，降低肝、心的铁负荷，同时改善慢性输血患者的造血功能，减少患者输血需求；改善慢性输血患者造干细胞移植预后；可以持续控制毒性游离铁在正常范围，延长慢性输血患者生存期。此外，需要祛铁治疗的患者应注意，祛铁治疗期间，小便会呈现红色，这是铁排出体内的表现，不是出血现象。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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