免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫介导血小板破坏和骨髓中血小板生成受损，导致血小板减少和出血风险增加。原发性血小板减少症（ITP）的特征是在没有其他原因的情况下出现孤立性血小板减少症（血小板计数低于100x10 9/L）。血小板减少症（ITP）的临床表现从无症状、轻度粘膜皮肤出血到更严重的威胁生命的各种器官出血不等。出血风险取决于许多因素，但最重要的是外周血中血小板的数量。通常，当血小板计数低于10–20x10 9/L时，危及生命和致命性出血的风险最高。
成人血小板减少症(ITP)的年发病率估计约为3-6/100,000，出血仍然是ITP发病率和死亡率的主要原因。因此，治疗的主要目标是维持安全的血小板计数，以防止临床上显着的出血事件。
多年来，皮质类固醇和IVIG一直是血小板减少症(ITP)的一线治疗选择。不幸的是，尽管初始反应率相对较高，但所有接受类固醇治疗的患者中只有约30%可以实现长期缓解。因此，许多成年ITP患者需要寻找后续治疗方式。
促血小板生成素是一种糖蛋白，主要在肝脏中产生，在肾脏和骨髓中也有少量产生。血小板生成素通过与位于巨核细胞表面的血小板生成素(TPO)受体(c-Mpl)结合，充当血小板生成的调节剂。通过诱导JAK2/STAT5、STAT 3、PI3K/Akt、ERK、MAPK/STAT1等细胞内机制，为巨核细胞的增殖和分化提供了强大的刺激，从而导致血小板生成增加。
第二代血小板生成剂包括：罗米司亭、艾曲波帕、阿伐曲波帕和鲁索曲波帕。罗米司亭和艾曲波帕已获准用于其他几种疾病，例如急性放射综合征的造血异常(罗米司亭)、HCV感染相关的血小板减少症和再生障碍性贫血(艾曲波帕)。
阿伐曲波帕应与食物一起服用。阿伐曲波帕在特殊人群中的应用
（1）肾和肝功能不全患者：肾功能减退患者无需调整剂量。透析不会增强阿伐曲波帕的代谢。
肝功能不全患者无需调整剂量，因为肝功能不全对药代动力学没有影响。
（2）老年患者：与成人剂量相比无需调整剂量。
（3）儿科患者：迄今为止，尚无关于阿伐曲波帕在儿科患者中的安全性和有效性研究数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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