药物罗米司亭已在中国提交上市申请,并获受理。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量,并且能长期使用。
免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但骨质疏松等副作用较大,且超过一半的患者会治疗无效或者会复发,40%患者会转入二线ITP用药。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没什么药可以有效使用。
庆幸的是,罗米司亭Nplate(romiplostim)的获批上市后为这类患者带来了新希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nplate(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),将新的临床试验数据纳入罗米司亭的美国处方信息中,显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。
罗米司亭Nplate(romiplostim)常规包装是250μg、500μg两种规格,为了方便病友使用,每个药盒子里面有2个玻璃瓶,其中一个是无菌注射用水,注射时候先抽取药盒里面的那支无菌注射用水,慢慢的沿着瓶壁,注射到药瓶里面,不要摇动,静待药剂完全溶解;其中250ug里的无菌水体积为0.72ml,最终溶成的液体是0.5ml;500ug包装的无菌水体积是1.2ml,终于溶解成1ml的药液。溶解后要注意遮光不受光照,24小时内给药,使用刻度0.01 mL的注射器,抽取规定剂量的药液皮下注射。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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