渐冻症”医学上称肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，临床表现多样。渐冻症患者的大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。接近一半的渐冻症患者在确诊后2年内就会去世。虽然渐冻症早在150多年前就被发现，但是它的发病原因仍然没有得到完全澄清，基因突变与约10%的患者相关，环境因素也被认为起到了重要作用。
Albrioza（AMX0035，PB-TURSO）是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。此固定剂量配方的联合使用，可以使靶向肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
该实验有137名渐冻症成人患者参加，在6个月随机期结束时，与安慰剂组相比，Albrioza治疗组患者ALSFRS-R评分平均高出2.2分（29.06分vs 26.73分），表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。
对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年随访的生存分析后，数据显示，与CEUTAUR试验安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受Albrioza的患者，死亡风险降低了44%。在开放标签长期随访期，Albrioza组的中位生存期为25.0个月，安慰剂组为18.5个月，差异为6.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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