吉瑞替尼（通用名称：富马酸吉瑞替尼片，商品名称：适加坦，英文名称：Gilteritinib Fumarate Tablets），是一种由美国FDA批准、安斯泰来（日本）公司研发的小分子靶向药物，主要用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病（AML）成人患者。FLT3基因突变是AML中最常见的一种，且通常导致预后较差。吉瑞替尼通过抑制FLT3受体的异常活性，阻止白血病细胞继续生长和分裂，从而控制白血病的发展。

　　急性髓系白血病（AML）是一种由髓系造血干细胞恶性增殖引起的血液疾病，其治疗手段主要包括化疗、造血干细胞移植和骨髓移植等。然而，传统的治疗方法在临床上的长期存活率并不高，特别是对于60岁以下的适合治疗的患者，5年存活率仅为40%，且存在复发和耐药等问题。近年来，随着对AML分子机制的深入研究，靶向治疗逐渐成为治疗AML的新手段，特别是针对存在特定靶点突变的患者，如FLT3基因突变。

　　FLT3基因突变是AML中常见的分子异常之一，与疾病的预后密切相关。FLT3基因突变主要包括内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）突变，这些突变导致FLT3受体信号传导异常，从而促进白血病细胞的增殖和存活。吉列替尼（XOSPATA）是一种新型、高度选择性的口服FLT3抑制剂，它能够抑制FLT3突变亚型（ITD和TKD）的活性，同时对c-Kit仅有轻微的抑制作用。此外，吉列替尼还能够抑制与FLT3抑制剂耐药相关的酪氨酸激酶AXL的活性。

　　在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期临床试验（ADMIRAL）中，吉瑞替尼的表现尤为出色。研究对象以2:1的比例随机分配接受吉瑞替尼（剂量为每天120mg）或挽救性化疗。研究结果显示，吉瑞替尼组的中位无进展生存期为2.8个月，而化疗组仅为0.7个月。在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉瑞替尼组为34.0%，而化疗组为15.3%。此外，吉瑞替尼组的中位总生存期也显著高于化疗组，达到了9.3个月，降低了患者的死亡风险。这些数据清晰地证明了在复发或难治性FLT3突变AML患者中，吉瑞替尼相较于挽救性化疗能够显著延长生存期，并且使更多的患者获得缓解。

　　除了显著的疗效外，吉瑞替尼的安全性也相对较好。虽然患者会出现一些不良反应，如发热性中性粒细胞减少、贫血和血小板减少等，但这些不良反应多为轻中度，且可以通过调整剂量或对症治疗进行管理。此外，吉瑞替尼的耐受性良好，大多数患者能够坚持完成治疗。

　　吉瑞替尼作为一种针对FLT3突变的靶向治疗药物，在难治性FLT3突变急性髓细胞白血病的治疗中展现出了显著的疗效。它不仅延长了患者的生存期，提高了缓解率，还为患者提供了更多的治疗选择和希望。随着研究的深入和临床应用的推广，吉瑞替尼有望为更多AML患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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