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米托坦/密妥坦(MITOTANE)是肾上腺皮质癌的特效药吗？

罕见病，又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病，是人类疾病史上唯一以发病率为界定标准的综合病种。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。目前，全球近7000种罕见病中，只有不到5%有治疗药物。我国是罕见病大 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-05-06 10:02:04

尼拉帕利/尼拉帕尼单药辅助治疗晚期上皮性卵巢癌的临床试验结果

在妇科肿瘤中，卵巢癌具有高致死率、高复发率、晚期患者化疗易耐药等特点，严重困扰着妇科肿瘤医生和学者。现阶段，卵巢癌的标准治疗方法是以手术为主，辅以术后化疗以及靶向治疗。其中，最优化的减瘤手术（R0切除）对于改善卵巢癌患者预后来说至关重要。　 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-05-06 10:01:51

卡马替尼(Capmatinib)用于晚期NSCLC的临床治疗效果如何？

　　2020年5月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了卡马替尼（Tabrecta,Capmatinib），用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期NSCLC. 　　FDA还批准了FoundationOne CDx分析作为卡马替尼的辅助检测剂。这项功效在GEOMETRY mono-1试验中得到了证 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-05-06 09:55:41

帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)可治疗弥漫性脑桥胶质瘤？

　　帕比司他是诺华公司开发的一种异羟肟酸类小分子组蛋白去乙酰酶(HDAC)抑制剂，2015年2月23日获美国食品和药品监管局(FDA)批准上市。帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-05-06 09:52:44

玻玛西林/阿贝西利(abemaciclib)不间断给药能使肿瘤缩小？

　　玻玛西林 Abemaciclib是美国FDA批准的第三款CDK4/6抑制剂，也是唯一一款获批作为单独疗法使用的CDK4/6抑制剂。这类激酶通过连接D-细胞周期蛋白而激活，在雌激素受体阳性(HR+)的乳腺癌细胞系中，细胞周期蛋白D1与CD4/6结合能视网膜母细胞瘤蛋白(Rb)的磷 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-05-06 09:48:49

维纳托克/维奈托克可用于不适合进行强化学疗法的新诊断AML患者？

2020年10月16日，艾伯维宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准维纳托克联合阿扎胞苷，或地西他滨或小剂量阿糖胞苷（LDAC）用于治疗75岁以上或因患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓细胞性白血病（AML）成年人。　　来自第三阶段VIALE- ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-05-06 09:46:09

维奈托克/维纳妥拉(VENETOCLAX)治疗慢性淋巴细胞白血病的效果如

维那托克（Venetoclax）是一种BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，是全球首款BCL-2抑制剂。近30年来，针对Bcl-2蛋白的研究众多，重要性也毋庸置疑，但是针对该靶点的药物开发却始终困难重重。　　首个上市的药物维那托克的开发即历经20年，从化合物设计、 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-05-06 09:42:13

enhertu在HER2阳性的晚期乳腺癌治疗中效果显著？

　　 enhertu 是一款针对HER2的抗体偶联药物（ADC），FDA的批准基于注册性II期临床试验DESTINY-Breast01的结果。在这项试验中，HER2阳性转移性乳腺癌患者接受 enhertu （5.4毫克/千克）单药疗法。所有患者此前均接受过曲妥珠单抗以及曲妥珠单抗-美坦新偶联物 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-05-06 09:42:05

诺西那生纳可显著改善SMA患者和婴儿死亡风险的降低？

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-05-06 09:38:42

鲁比卡丁(LURBINECTEDIN)用于临床治疗获批的适应症有哪些？

　　2020年6月，FDA批准鲁比卡丁用于治疗铂类化疗后病情进展的转移性小细胞肺癌患者。监管决定是基于2期basket试验（NCT02454972）的数据。该试验表明，使用鲁比卡丁治疗的患者的总缓解率（ORR）为35.2%，1%和65%的受试者肿瘤体积缩小。此外，在2020年7月 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-05-06 09:35:06

维纳妥拉/维奈托克(VENETOCLAX)可以治疗哪种病症患者？

维纳妥拉用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），适用于染色体17p缺失，或复发/难治性慢性淋巴细胞白血病。2018年6月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准维纳妥拉（VENCLEXTA,AbbVie Inc.和Genentech Inc.）治疗慢性淋巴细胞白 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-05-06 09:32:06