研究显示，在遗传性胸腺嘧啶淀粉样心肌病（transthyretin amyloid cardiomyopathy，简称ATTR-CM）患者中，氯苯唑酸葡胺降低了患者30%的死亡风险，有望成为针对此项适应症的首款获批药物。

　　ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。

　　氯苯唑酸葡胺的临床试验已经显示出令人鼓舞的结果。在一项针对家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）的研究中，氯苯唑酸葡胺显著减缓了疾病的进展，改善了患者的生活质量。此外，在早期的研究中，氯苯唑酸葡胺还显示出对其他神经退行性疾病的治疗潜力。研究中评估了每日口服一次20mg或80mg剂量tafamidis甲基葡胺胶囊相对于安慰剂的疗效、安全性和耐受性。与安慰剂相比，tafamidis降低了30%的死亡率，降低了32%的心血管相关住院治疗。

　　氯苯唑酸葡胺（Tafamidis/Vynmac）作为一种新型药物，为神经退行性疾病的治疗提供了新的可能性。其独特的作用机制和对早期临床试验的积极结果表明，这是一种有前途的治疗策略。然而，仍需要进一步的研究来充分了解其疗效和安全性，以及确定其在各种神经退行性疾病中的最佳应用。随着科学的进步和新药开发的不断推进，我们期待着氯苯唑酸葡胺在未来能为神经退行性疾病的治疗做出更大的贡献。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 氯苯唑酸葡胺 https://www.kangbixing.com/