截至目前，依库珠单抗在中国已获批成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人难治性全身型重症肌无力（gMG）适应症，为中国罕见病诊疗事业贡献了举足轻重的力量。

　　依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。

　　以阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）为例，这是一种由于补体系统异常活化导致的罕见疾病，患者常常会出现贫血、血栓形成等症状。在过去，PNH一直被认为是一种无法治愈的疾病，患者通常需要定期输血来维持生命。然而，自从依库珠单抗上市以来，它已经成为治疗PNH的重要药物之一。通过抑制补体系统的活化，依库珠单抗能够显著改善患者的症状，减少输血需求，甚至在一些患者中能够实现疾病的完全缓解。

　　依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，它能够特异性地结合到补体蛋白C5上，从而阻止C5裂解为C5a和C5b，进而抑制补体系统的活化。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，它在抵御感染和维护内环境稳定中发挥着关键作用。然而，当补体系统过度活化时，也会导致一些自身免疫性疾病和血液病的产生。因此，依库珠单抗的作用机制在于通过抑制补体系统的活化，从而达到治疗这些疾病的目的。

　　除了PNH，依库珠单抗还在其他血液病的治疗中展现出了良好的疗效。例如，在非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）中，依库珠单抗能够有效地逆转疾病的进程，防止肾脏损伤；在免疫性血小板减少症（ITP）中，依库珠单抗能够提高患者的血小板计数，减少出血风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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