米托坦（mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一药物，其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能，是多个国际指南和共识推荐的ACC首选辅助治疗药物。米托坦治疗期间需维持血药浓度在14～20 mg/L之间，监测药物相关不良反应，并警惕与其他药物的相互作用。

　　米托坦通过对线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；米托坦还可以通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。米托坦的作用机制非常独特。它能够抑制胆固醇的合成，从而破坏癌细胞的生长。这一特性使得米托坦在抗癌药物中独树一帜。尽管其作用机制还需要进一步的研究，但米托坦在临床试验中的表现已经证明了它的有效性。

　　米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年就引入治疗肾上腺皮质癌，但由于需要该药的患者人数很少，因此作为孤儿药销售。米托坦的主要用途是治疗某些类型的癌症，特别是肾上腺皮质癌。这种癌症对传统的化疗和放疗并不敏感，因此，找到一种有效的治疗方式一直是医学界的重要目标。米托坦的出现，为这种疾病的治疗带来了新的希望。

　　米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。米托坦是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局(EMA)批准的肾上腺皮质癌靶向药物，那么米托坦用于肾上腺皮质癌的疗效如何呢？

　　一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显著延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗一线治疗晚期肾上腺皮质癌的疗效，与安慰剂组相比，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。

　　据研究证据表明，米托坦血药浓度＞14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。在服用米托坦期间，患者一般要在医生指导下进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整米托坦用药剂量。米托坦（LYSODREN）是一种具有巨大潜力的抗癌药物。尽管其副作用需要引起关注，但其在治疗肾上腺皮质癌等方面的疗效已经得到了广泛的认可。随着研究的深入，我们期待米托坦在未来能够为更多的患者带来希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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